加奈索酮（ganaxolone）的说明书

一、名称：加奈索酮、ganaxolone、加奈索隆、Ztalmy

二、适应症：

加奈索酮（ganaxolone）适用于治疗2岁及以上患者中与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDK l5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。

三、用法用量：

1.使用剂量：加奈索酮的推荐剂量为每日三次口服给药，必须与食物一起服用。对于体重不超过28kg的患者，推荐的滴定方案和维持剂量以体重为基础。根据耐受性增加剂量的频率不得超过每7天。

（1）对于体重≤28kg的患者，第1-7天的推荐剂量为每日三次每次6mg/kg，每日总剂量为18mg/kg/天；第8-14天的剂量为每日三次每次11mg/kg，每日总剂量为33mg/kg/天；第15-21天的剂量为每日三次每次16mg/kg，每日总剂量为48mg/kg/天；第22天之后的剂量为每日三次每次21mg/kg，每日总剂量为63mg/kg/天。

（2）对于体重＞28kg的患者，第1-7天的推荐剂量为每日三次150mg，每日总剂量为450mg；第8-14天的剂量为每日三次300mg，每日总剂量为900mg；第15-21天的剂量为每日三次450mg，每日总剂量为1350mg；第22天之后的剂量为每日三次600mg，每日总剂量为1800mg。

2、用药管理：在测量和服用每剂药物前，将药瓶彻底摇晃至少1分钟，然后等待1分钟。使用药剂师提供的口服注射器测量并服用处方剂量。家用茶匙或汤匙不是合适的测量工具，不应使用。加奈索酮的首次开瓶30天后丢弃任何未使用的口服混悬液。

3、剂量调整：对于轻度（Child-Pugh A级）或中度（Child-Pugh B级）肝功能损害患者无需调整剂量。严重肝功能损害（Child-Pugh C级）患者使用加奈索酮的剂量如下：

（1）对于体重≤28kg的患者，第1-7天的推荐剂量为每日三次每次2mg/kg，每日总剂量为6mg/kg/天；第8-14天的剂量为每日三次每次3.66mg/kg，每日总剂量为11mg/kg/天；第15-21天的剂量为每日三次每次5.33mg/kg，每日总剂量为16mg/kg/天；第22天之后的剂量为每日三次每次7mg/kg，每日总剂量为21mg/kg/天。

（2）对于体重＞28kg的患者，第1-7天的推荐剂量为每日三次50mg，每日总剂量为150mg；第8-14天的剂量为每日三次100mg，每日总剂量为300mg；第15-21天的剂量为每日三次150mg，每日总剂量为450mg；第22天之后的剂量为每日三次200mg，每日总剂量为600mg。

4、停用加奈索酮：停止治疗时逐渐减少加奈索酮的剂量。与所有抗癫痫药物一样，应尽可能避免突然停药，以最大限度地降低癫痫发作频率增加和癫痫持续状态的风险。

四、不良反应：

在加奈索酮的临床研究中，最常见的不良反应（发生率至少为5%）是嗜睡、发热、唾液分泌过多和季节性过敏；发生率至少为3%的的不良反应包括嗜睡、发热、上呼吸道感染、镇静、唾液分泌过多、季节性过敏反应、支气管炎、流行性感冒、步态障碍、鼻塞。

五、储存：

在20°C至25°C（68°F至77°F）的温度下，将加奈索酮直立储存在其原始瓶中；允许的偏移范围为15°C至30°C(59°F至86°F)。保持盖子紧闭。首次开瓶后30天内使用，然后丢弃剩余部分。

六、作用机制：

在治疗与CDD相关的癫痫发作时，加奈索酮发挥其疗效的确切机制尚不清楚，但其抗惊厥作用被认为是由中枢神经系统中γ-氨基丁酸A型（GABAA）受体的正变构调节所致。