加奈索酮（ganaxolone）的最新消息

时间：2024.03.12作者：医学编辑王奕 浏览次数：445

加奈索酮（ganaxolone）适用于治疗两岁及以上患者与一种罕见的遗传性癫痫（称为细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDL K5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。该药物由美国制药公司Marinus Pharmaceuticals开发，以50毫克/毫升的加奈索酮口服混悬液的形式提供，每瓶含有110毫升无糖、米白色樱桃味口服溶液。

加奈索酮分别于2017年6月和2020年7月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和罕见儿科疾病指定，用于治疗CDD。2019年11月，欧洲医疗机构（EMA）孤儿药产品委员会授予加奈索酮治疗CDD的孤儿药称号。加奈索酮是一种神经活性类固醇抗惊厥药，作为中枢神经系统中γ-氨基丁酸A型（GABA-A）受体的正变构调节剂发挥作用。该药物在减少癫痫发作方面的确切机制和治疗效果尚不清楚，但其抗惊厥作用被认为是由GABA-A受体的正变构调节引起的。大脑中GABA（一种抑制性神经递质）活性的增强被认为可以减少癫痫发作。

加奈索酮的批准是基于一项全球性、双盲、随机、安慰剂对照的III期研究结果，该研究评估了此药在治疗两岁及以上患者的CDD相关癫痫发作方面的有效性；结果显示接受加奈索酮治疗的患者在第28天的主要运动性癫痫发作频率中值降低了30.7%，而接受安慰剂治疗的患者中值降低了6.9%。接受治疗至少一年的患者主要运动性癫痫发作频率的中位数减少了49.6%。临床试验中最常见的副作用是嗜睡（嗜睡）、发热（发烧）、唾液分泌过多和季节性过敏。

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