莫洛替尼（momelotinib）对骨髓纤维化合并贫血的患者能减少输血次数吗

摘要：莫洛替尼（momelotinib）可提高骨髓纤维化合并贫血患者的输血非依赖率，研究显示约三成患者摆脱输血，输血次数与频率同步下降。

1、贫血在这类患者中的分量

骨髓纤维化患者常因炎症性铁调素升高导致铁利用障碍，出现进行性贫血，需要反复输注红细胞。频繁输血带来铁过载、抗体形成与门诊负担，因此"能否少输血"往往比"脾脏缩小多少"更贴近患者感受。

2、研究中的输血改善

在关键研究中，约三成患者在治疗一段时间后达到输血非依赖，对照组约两成；输血次数与间隔也见改善。这个比例说明并非人人获益，但对比既往药物普遍加重贫血的情况，方向上是明显进步。

3、作用机制与贫血改善的关系

该药同时抑制JAK1/JAK2与ACVR1，后者与铁调素调控相关。抑制ACVR1可降低铁调素水平，改善铁的可利用性，从源头缓解炎症性贫血。这是它与单纯JAK抑制剂在贫血表现上不同的机制解释。

4、脾脏与症状的同步改善

除贫血外，脾脏体积缩小与症状评分改善也在研究中观察到，只是幅度不及专门的JAK抑制剂。对同时存在脾大、盗汗、骨痛与贫血的患者，这种"多线兼顾"的特性具有实际价值。

5、用药期间要盯哪些指标

血红蛋白需在起始阶段每两到四周复查，稳定后延长间隔；血小板与中性粒细胞同样需要监测；既往有感染史或带状疱疹史者，应评估预防用药。出现明显乏力加重，应先判断是贫血进展还是药物相关，而不是直接加量。

6、哪些患者更适合换用

依赖输血、且在使用其他JAK抑制剂后贫血加重的患者，是较典型的候选。若主要矛盾是巨脾压迫而非贫血，则需重新权衡。是否换药、何时换，由血液科医生结合输血记录与症状负荷判断。

参考资料：欧洲药品管理局——莫洛替尼获批信息|https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/omjjara

作者：骏熙|药得医学编辑团队

医学审核：马志娟|药得医学审核团队

更新日期：2026年11月05日