文章摘要:伏索利肽(vosoritide)是一种C型利钠肽(CNP)类似物,主要用于骨骺尚未闭合的软骨发育不全儿童,以改善线性生长速度。其使用需要明确诊断、符合年龄及骨骺条件,并依据体重确定剂量。

伏索利肽(vosoritide,商品名Voxzogo)属于靶向调节骨骼生长信号的生物药物,并非普通生长激素。美国FDA最初通过加速批准途径批准其用于骨骺开放的软骨发育不全儿童,批准依据包括年化生长速度的改善。
- 确诊软骨发育不全:这种遗传性骨骼疾病通常与FGFR3基因变异有关,影响软骨内成骨过程,导致四肢较短和身材矮小。诊断应结合临床表现及适当的遗传学检查。
- 骨骺尚未闭合:药物的主要治疗目标是促进线性生长,因此需要确认生长板仍开放。骨骺闭合后,应停止使用。
- 年龄符合当地批准范围: 美国及欧盟的批准年龄范围和具体说明书可能不同。欧盟已批准用于4个月及以上、骨骺未闭合的患者;实际使用应核对所在地区的现行说明书。
伏索利肽与C型利钠肽相关,通过激活利钠肽受体B(NPR-B),调节FGFR3相关信号对软骨生长的抑制,促进软骨内成骨。它的作用是改善生长速度,而不是直接保证成年身高达到某个数值。
伏索利肽通常每日皮下注射,剂量按实际体重计算。治疗期间应监测身高、生长速度和不良反应,并关注低血压风险。它不是适用于所有矮身材儿童的增高药,也不能替代软骨发育不全的综合管理。
参考资料:美国FDA:VOXZOGO处方说明书PDFhttps://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/214938s004lbl.pdf
作者:王奕|药得医学编辑团队
医学审核:马志娟|药得医学审核团队
更新日期:2026年10月22日
免责声明: 本文仅作医药知识科普,不构成诊疗建议。用药请遵医嘱,具体以医生处方及最新版药品说明书为准。


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