伏索利肽的疗效依赖于长期、持续的骨骺软骨信号调控。研究显示，连续使用1-3年可显著改善患儿年均身高增量，同时改善肢体比例和运动能力。长期维持治疗的目标是延长生长潜力，减少成年后身高不足带来的功能和心理影响。治疗期间需定期随访，监测血压、心率及骨龄发育情况，以便及时调整用药方案。总体来看，伏索利肽是一种长期维持治疗药物，但疗程需在专业医生指导下，根据患儿发育阶段和耐受性制定个体化计划。
参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/vosoritide
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