文章摘要： 伏索利肽（vosoritide）是一种C型利钠肽（CNP）类似物，主要用于骨骺尚未闭合的软骨发育不全患者，通过调节软骨生长信号，促进骨骼线性生长。其作用并非直接补充生长激素。
伏索利肽主要用于软骨发育不全（Achondroplasia）。这种遗传性骨骼疾病通常与成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因的功能获得性变异有关。异常的FGFR3信号会抑制软骨细胞增殖与分化，影响长骨生长，导致四肢相对短小、身材矮小等表现。伏索利肽针对的是这一生长调控通路，而不是所有原因导致的儿童身材矮小。
1. 激活NPR-B受体： 伏索利肽与软骨组织中的利钠肽受体B结合，启动细胞内信号传导。
2. 抑制异常FGFR3下游信号： 通过影响RAF-1及MAPK通路中的ERK1/2信号，减弱FGFR3对软骨内成骨的抑制作用。
3. 促进软骨细胞生长： 促进软骨细胞增殖和分化，有助于生长板发挥作用，推动骨骼线性生长。
动物实验显示，在生长板尚未闭合的模型中，伏索利肽可促进软骨细胞增殖、分化，并改善部分FGFR3相关骨骼发育异常表型。不过，动物实验结果不能直接等同于人体疗效。
伏索利肽的主要临床评价指标之一是年化生长速度（AGV），即一年内身高增长的速度。该药用于骨骺开放的软骨发育不全儿童，以提高线性生长速度为治疗目标。治疗期间需持续监测身高增长、体重和安全性。
参考资料：Voxzogo：作用机制介绍https://www.voxzogo.com/en-us/how-voxzogo-works/?utm_source=chatgpt.com
作者：王奕|药得医学编辑团队
医学审核：马志娟|药得医学审核团队
更新日期：2026年10月20日
免责声明： 本文仅作医药知识科普，不构成诊疗建议。用药请遵医嘱，具体以医生处方及最新版药品说明书为准。
扫码
微信扫码◀
免费咨询电话
400-001-9769
北京市经济技术开发区科创十三街99号33幢D栋七层703室
药品医疗器械网络信息服务备案编号：(京)网药械信息备字（2025）第 00384 号
任何关于疾病和药品的信息仅供参考，不能代替专业医生药师的意见。
Copyright © 2022 www.yaodey.com All Rights Reserved. 药得 版权所有
药品医疗器械网络信息服务备案：（京）网药械信息备字（2025）第00384号 京ICP备15058342号-71
疾病药品类目导航
