FDA扩大Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）适应症，覆盖非肌层浸润性膀胱癌

摘要：2026年10月14日美国FDA扩大Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept‑pmln）联合BCG的适应症，新增仅高级别乳头状肿瘤的BCG无应答非肌层浸润性膀胱癌成年患者，该批准基于病理特征外推，同时公布疗效、不良反应与完整给药方案。

2026年10月14日，美国FDA正式扩大nogapendekin alfa inbakicept‑pmln（商品名Anktiva）联合卡介苗（BCG）的药物适应症，用于治疗成年BCG无应答非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。本次更新在原有合并原位癌（CIS）人群基础上，把仅存在高级别乳头状肿瘤的患者纳入治疗范围。

一、审批核心逻辑

本次适应症扩展，FDA没有新增独立临床试验数据，而是通过现有科学证据外推完成审批。

1. 高级别乳头状肿瘤与原位癌虽生长形态不一样，但都属于侵袭性尿路上皮癌，临床上两种病变经常同时出现，病理鉴别存在一定难度。

2. 在BCG治疗失效后，两类肿瘤都具备很高复发、疾病进展风险，临床与非临床特征高度重叠。

3. 原有针对含原位癌患者的药效数据，可以合理推导到单纯高级别乳头状肿瘤人群。FDA也计划出台行业指导文件，规范该类药物外推审评思路。

二、临床试验疗效数据

药效证据来自QUILT‑3.032（NCT03022825）单臂多中心A队列研究，入组77名经尿道电切术后BCG无应答高危非肌层浸润膀胱癌患者。

1. 治疗方案：Anktiva联合BCG膀胱灌注诱导治疗，后续最长可维持治疗37个月。

2. 主要终点：依靠膀胱镜、尿细胞学、活检评估完全缓解率（CR），整体完全缓解率62%（95%CI：51‑73）。

3. 缓解持续时间：达到完全缓解的患者中，58%缓解时间超过12个月，40%缓解时长可达24个月以上。

三、安全性信息

1. 常见不良反应（发生率≥15%，含实验室指标异常）：肌酐升高、排尿困难、血尿、尿频、尿急、尿路感染、血钾升高、肌肉骨骼疼痛、寒战、发热。

2. 重要警示：推迟膀胱切除手术，有可能诱发致死性转移性膀胱癌，该提示已写进药品说明书。

3. 临床医护可通过FDA的MedWatch系统上报药物相关严重不良事件。

四、推荐给药方案

药物使用方式为膀胱内灌注，单次剂量固定400微克，和BCG同步给药。

1. 诱导阶段：每周1次，连续6周；若第3个月复查仍存在原位癌或高级别Ta肿瘤，可以开展第二轮诱导疗程。

2. 维持治疗早期：第4、7、10、13、19个月，每月做连续3周灌注，合计15剂。

3. 后续维持：第25个月后复查无高级别病灶，可在25、31、37个月追加灌注，最多再加9次。

4. 停药条件：第二轮诱导后病灶持续存在、肿瘤复发进展、出现无法耐受毒性需要停止用药，整体最长治疗周期37个月。

参考资料：更新于2026年10月14日，FDA扩大Anktiva适应症https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-expanded-indication-nogapendekin-alfa-inbakicept-pmln-bcg-unresponsive-non-muscle