Pasatru（garetosmab-grts）是一种治疗什么的药

Pasatru（garetosmab-grts）是一种来源于VelocImmune平台的全人源单克隆抗体，主要用于治疗成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）。这是一种极为罕见的遗传性结缔组织疾病，通常与I型骨形态发生蛋白（BMP）受体ACVR1基因的特定错义突变有关，其典型特点是异位骨化，即韧带、肌腱、骨骼肌等原本不形成骨组织的部位逐渐出现异常骨化，随着病情进展可能造成关节活动受限、身体畸形以及不同程度的功能障碍。

Pasatru的作用机制主要与抑制激活素A信号有关。激活素A可参与异常激活ACVR1相关通路，促进异位骨形成，而garetosmab-grts通过结合并阻断激活素A，降低异常骨化过程，从而减少新的异位骨化病灶形成，并有望减轻疾病活动相关表现。

其获批依据包括3期OPTIMA研究结果，该研究显示，Pasatru治疗后新发异位骨化病灶数量较安慰剂组明显减少，提示其对FOP异常骨形成具有一定抑制作用。不过，患者报告的部分疾病突发事件指标并未在各组之间显示出显著差异，因此药物疗效仍应结合具体临床表现进行理解。

Pasatru通常采用静脉输注方式给药，每次输注约60分钟，给药间隔为4周。使用过程中需要关注胚胎-胎儿毒性、皮肤和软组织感染以及鼻出血等风险。较常见的不良反应包括脓肿、痤疮、毛发生长加快、眉毛脱落、口腔溃疡及鼻出血等。

总体而言，Pasatru属于针对FOP异常骨化机制开发的靶向生物制剂，为这种罕见遗传病的治疗提供了新的药物选择。

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参考资料：https://www.drugs.com/history/pasatru.html