FDA拓展哌柏西利适应症，与曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和内分泌疗法用于乳腺癌的维持治疗

2026 年 6 月 24 日，美国 FDA 正式批准辉瑞 CDK4/6 抑制剂哌柏西利（palbociclib，商品名 Ibrance）全新维持治疗适应症，可搭配曲妥珠单抗（单用或联合帕妥珠单抗）与内分泌药物，用于诱导治疗后病情稳定的 HR 阳性、HER2 阳性局部晚期或转移性乳腺癌成年患者。

一、生产厂家与药物基础信息

哌柏西利 Ibrance 由Pfizer Inc. 辉瑞公司独立研发生产，是全球首款上市的口服 CDK4/6 周期蛋白依赖性激酶抑制剂，通过阻断肿瘤细胞增殖周期，抑制病灶持续生长。本次获批联合方案包含三类不同作用机制药物：抗 HER2 靶向单抗曲妥珠单抗、帕妥珠单抗，氟维司群或芳香化酶抑制剂类内分泌药，叠加哌柏西利实现通路多重阻断，形成长效维持治疗组合。

二、HR 阳性 HER2 阳性乳腺癌疾病与适应症界定

HR、HER2 双阳性晚期乳腺癌兼具激素驱动与 HER2 扩增两类致癌通路，患者完成紫杉烷联合抗 HER2 诱导化疗后，多数肿瘤可得到有效控制，但仅依靠单抗加内分泌维持，长期易出现耐药复发，病灶进展后治疗选择大幅缩减。本次适应症仅限成年局部晚期 / 转移患者，前提是经紫杉烷联合曲妥珠单抗（± 帕妥珠单抗）诱导治疗后无疾病进展，进入长期维持阶段使用哌柏西利四联方案，持续延缓肿瘤复发转移。

三、Ⅲ 期 PATINA 核心临床试验获批数据

审批依托多中心、随机开放 Ⅲ 期 PATINA 试验（NCT02947685），总计入组 518 名诱导后病情稳定的双阳性晚期乳腺癌患者，按 1:1 分组对照。试验组使用哌柏西利 + 抗 HER2 单抗 + 内分泌药，对照组仅抗 HER2 单抗联合内分泌治疗，主要评价指标为研究者评估无进展生存期 PFS。

数据显示，添加哌柏西利可显著延长患者无进展生存，疾病进展或死亡风险下降 24%，风险比 HR=0.76（95% CI：0.59~0.97，单侧 p=0.0134）；因随访删截病例较多，两组中位 PFS 暂未完整统计，总生存期 OS 在本次中期分析中数据尚不成熟，长期随访仍在持续开展。

四、用药安全警示与标准给药方案

1、  安全重点提醒

哌柏西利说明书标注三项核心风险预警：重度中性粒细胞减少、间质性肺病 / 肺炎、胚胎胎儿毒性，用药期间定期复查血常规与肺部体征，育龄人群严格做好避孕措施。

2、推荐给药剂量

哌柏西利标准周期 28 天：每日口服 125mg，连续服用 21 天，停药 7 天循环；曲妥珠单抗、帕妥珠单抗、内分泌药物剂量参考对应药品说明书。整套联合方案持续给药，直至肿瘤进展或出现无法耐受重度毒性。临床出现各类药物相关严重不良反应，需及时上报。

五、临床创新价值

哌柏西利是首个在 HR+/HER2 + 晚期乳腺癌维持阶段证实获益的 CDK4/6 抑制剂，打破以往仅双通路维持的治疗局限，三重机制协同延缓耐药发生。口服给药方式方便患者居家长期管理，减少住院治疗频次，为诱导治疗后病情稳定的晚期患者提供长效控瘤新方案，重塑全球双阳性晚期乳腺癌全程治疗标准。

关键词标签：哌柏西利；palbociclib；Ibrance；辉瑞；HR 阳性 HER2 阳性乳腺癌；PATINA 试验；晚期乳腺癌维持治疗；CDK4/6 抑制剂；FDA 突破性疗法认定

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-palbociclib-trastuzumab-or-without-pertuzumab-and-endocrine-therapy-maintenance