Yuviwel（navepegritide）的说明书中文简介

一、基本信息

名称：Yuviwel、navepegritide、TransCon CNP

生产厂家：Ascendis制药公司

FDA批准：是2026年2月27日首次批准

二、适应症：

Yuviwel（navepegritide）可增加2岁及以上患有开放性骨骺软骨发育不全（罕见病）的儿童患者的线性生长。这一适应症根据年化生长速度的改善获得加速批准。该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。

三、用法用量：

1、推荐剂量和用法：navepegritide每周一次的推荐剂量基于患者的体重，通过皮下注射给药。navepegritide必须在使用前重新配制。在完成每日CNP治疗的最后一剂后的当天开始每周一次的navepegritide。

-8至9.9公斤：每周一次皮下注射0.88毫克；      -10至13.4公斤：每周一次皮下注射1.2毫克；

-13.5至17.5公斤：每周一次皮下注射1.6毫克； -17.6至23公斤：每周一次皮下注射2.1毫克；

-23.1至30.5公斤：每周一次皮下注射2.8毫克； -30.6至41.2公斤：每周一次皮下注射3.6毫克；

-41.3至55.9公斤：每周一次皮下注射5毫克；    -56至73.5公斤：每周一次皮下注射6.6毫克；

-73.6至90公斤：每周一次皮下注射8.8毫克；

2、用药管理：

（1）定期监测患者生长情况，根据实际体重调整剂量。在确认无进一步生长潜力时，停止使用navepegritide，骨骺闭合表明无进一步生长潜力。

（2）使用方法：在腹部（距离肚脐2英寸）或大腿处皮下注射YUVIWEL。如果护理人员正在使用navepegritide，在臀部或上臂背部进行皮下注射也是可以接受的。在给药日，一天中的任何时间，每周给药一次navepegritide。

3、遗漏剂量：

如果错过了一剂navepegritide，请尽快使用错过的剂量，但不要超过错过给药日的2天。为避免错过剂量，navepegritide可在预定给药日的前2天或后2天使用。在之前安排的给药日，恢复每周一次的下一次给药。如果从给药日算起已经过了2天以上，则跳过错过的剂量，并在下一个定期安排的日期给药。两次给药之间应至少间隔5天。

四、不良反应：

在navepegritide的临床研究中，常见的不良反应（≥5%）包括呕吐、注射部位反应（如发红、瘙痒、皮肤变色、出血、肿胀、淤青、疼痛以及水泡形成等）、四肢疼痛和恶心。

五、供应和储存：

1、供应：注射用YUVIWE以冻干白色至灰白色粉末装在小瓶中，有三种浓度：1.3mg、2.8mg和5.5mg。每个YUVIWEL纸盒包含4个药盒，1个处方信息和1个使用说明。

2、将YUVIWEL冷藏在2°C至8°C(36°F至46°F)之间。使用前请保存在原包装中，以避免光照。不要冻结。YUVIWEL还可以在高达30°C(86°F)的室温下储存长达6个月，并可以在6个月内放回冰箱冷藏。不要在过期后或首次从冰箱中取出后6个月(以较早者为准)使用YUVIWEL。复溶的YUVIWEL可在高达30°C(86°F)的室温下储存长达4小时。丢弃未使用的复溶溶液。

六、作用机制：

从navepegritide释放的CNP具有与内源性CNP相同的受体结合亲和力和活性。CNP与navepegritide受体-B（NPR-B）结合，后者抑制丝裂原活化蛋白激酶信号（MAPK）通路。软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的功能获得性变异引起的，导致下游信号过度活跃。过度活跃的FGFR3抑制软骨内骨化，导致身材矮小和骨骼发育不良。像内源性CNP一样，从navepegritide释放的CNP与NPR-B结合，刺激环磷酸鸟苷（cGMP）的增加，并通过蛋白激酶G发出信号，导致MAPK信号通路的抑制，从而拮抗软骨发育不全中过度活跃的FGFR3信号。CNP促进软骨细胞分化和增殖，从而刺激软骨发育不全患者的骨骼生长。

七、注意事项

1、低血压的风险

据报道，每日服用一次CNP类似物会导致血压短暂下降。患有血液动力学显著心血管疾病的受试者被排除在navepegritide临床试验之外。如果患者在使用navepegritide治疗期间出现血压下降的症状（如头晕、疲劳和/或恶心），患者需联系其医疗保健提供者。

参考资料：https：//www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2026/219164Orig1s000lbl.pdf