美国食品药品监督管理局批准贝组替凡治疗嗜铬细胞瘤和副神经节瘤

美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了贝组替凡（Belzutifan）的使用，专门用于治疗12岁及以上的局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤（PPGL）和副神经节瘤的成人和儿童患者。这一批准标志着对这种罕见肿瘤患者治疗选项的一个重要进展。

该批准基于开放标签、二期LITESPARK-015试验的数据（ClinicalTrials.gov标识符: NCT04924075）。这是一项多队列研究，共包含72名患有局部晚期或转移性疾病的PPGL患者。这些患者均不适合手术或治愈性治疗，同时其血压得到充分控制。在研究过程中，参与者每天口服120mg的贝组替凡，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性反应。

研究的主要终点是客观缓解率（ORR），由盲法中心审查评估。结果显示，ORR为26%（95%可信区间为17-38），意味着在所有参与者中，有四分之一的患者在接受治疗后病情得到缓解。此外，次要终点中的中位缓解持续时间为20.4个月（95%可信区间为8.3，未达到），这表明部分患者的疗效能够维持较长时间。值得注意的是，在60名服用抗高血压药物的患者中，有19名（32% [95% CI，20-45]）在至少6个月内，至少一种抗高血压药物减少了50%以上，这进一步展示了贝组替凡在改善患者整体治疗效果方面的潜力。

在安全性方面，研究发现最常见的不良反应包括贫血、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶增加、天冬氨酸氨基转移酶增加等。此外，患者还可能经历钙增高、呼吸困难、钾增高、白细胞减少、头痛、碱性磷酸酶增加、头晕以及恶心等副作用。尽管存在一些不良反应，但相对于该类肿瘤的治疗选择，患者仍然可以从中受益。

贝组替凡的主要成分贝组替凡是一种靶向缺氧诱导因子（HIF）的药物，具有调节细胞对缺氧环境反应的能力。它不仅适用于PPGL的治疗，还被应用于von Hippel-Lindau病和晚期肾细胞癌的治疗。这种药物的多重用途突显了其在肿瘤治疗领域的重要性，尤其是在目前治疗选择有限的情况下。

总之，贝组替凡（belzutifan）的批准为局部晚期和转移性PPGL患者提供了一种新的治疗选择，展现出良好的疗效和相对可控的安全性。随着更多临床数据的积累，该药物可能会成为该领域的重要里程碑，为更多患者带来希望。今后，医疗界也期待更多创新药物的研发，以进一步改善罕见肿瘤的治疗前景。

参考资料：https://www.endocrinologyadvisor.com/news/fda-approves-welireg-for-pheochromocytoma-and-paraganglioma/

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