sNDA寻求在ccRCC中批准贝组替凡/维利瑞加帕博利珠单抗获得FDA的优先审查

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受补充新药申请（sNDA）的优先审查，该申请寻求批准HIF-2α抑制剂贝组替凡（Belzutifan）与帕博利珠单抗（pembrolizumab）-Keytruda或berahyaluronase alfa-pmph（Keytruda-Qlex）联合使用，用于辅助治疗肾细胞癌（RCC）成年患者，其中透明细胞成分在肾切除术后复发风险增加。美国食品药品管理局已将《处方药使用者费用法》的目标行动日期定为2026年6月19日，适用于这两项sNDA。

3期LITESPARK-022试验（NCT05239728）的数据支持sNDA。2 2026年泌尿生殖系统癌症研讨会期间对该研究进行的第一次中期分析的结果表明，与单独使用帕博利珠单抗的NR（95%CI，NR-NR）相比，接受帕博利珠单抗联合belzutifan的患者（n=921）达到了研究者评估的未达到的无病生存期（DFS）中位数（NR；95%CI，36.9个月NR）（n=920；HR，0.72；95%CI，0.59-0.87；P=0.0003）。在联合治疗组中，12个月、24个月和30个月的DFS发生率分别为91.9%、80.7%和75.8%；帕博利珠单抗单药治疗的相应比率分别为85.2%、73.7%和68.6%。

DFS的主要终点已经实现。这是（在这一患者群体中）第一项建立在佐剂帕博利珠单抗基础上的研究。研究正在突破极限，将有更多的患者参与下一代药物的研发。LITESPARK-022将提供更多数据。

LITESPARK-022是如何设计的？

LITESPARK-022纳入了组织学确诊的透明细胞肾细胞癌患者，这些患者之前没有接受过全身治疗，在随机分配前12周内接受过手术，ECOG性能状态为0或1。患者还需要满足以下条件之一：中度高复发风险（M0），由pT2，4级/肉瘤样，N0疾病或pT3，N0疾病定义；复发风险高（M0），定义为pT4，任何级别的N0疾病，或任何pT，任何级别，N+疾病；或没有疾病迹象的M1。

患者以1:1的比例随机分配，接受每6周400mg的帕博利珠单抗治疗约1年，不超过9个周期，联合每日120mg的贝组替凡治疗不超过54周，或接受帕博利珠单抗加匹配的安慰剂治疗。主要终点是研究者评估的DFS。次要终点包括总生存期（OS）和安全性。

安全性和额外疗效数据是什么？

进一步的疗效数据显示，两组的中位OS均为NR（95%CI，NR-NR）。这些发现没有达到统计学意义（HR，0.78；95%CI，0.51-1.19；P=0.1220）。联合治疗组的12、24和30个月OS率分别为98.3%、96.2%和95.6%；在单药治疗组中，这些分别为98.6%、95.7%和93.8%。

在安全性方面，联合治疗组的患者发生任何级别治疗相关不良反应（TRAE）的比例为96.6%。还报告了导致研究治疗中断（10.2%）或死亡（0.3%）的TRAE。在对照组中，任何级别的TRAE、导致治疗中断的TRAE和导致死亡的TRAE的发生率分别为80.7%、7.3%和0.3%。

LITESPARK-022是我们全面的肾细胞癌临床开发计划的关键部分，在ASCO GU上公布的3期结果强调了[帕博利珠单抗]和[贝组替凡]在帮助治疗某些类型肾细胞癌患者方面的重要性。这些发现代表了[贝组替凡]在疾病早期的第一个阳性3期数据。 以及HIF-2α抑制剂和免疫疗法组合的第一个阳性3期结果，加强了探索新治疗方法的承诺，以改善有需要的患者的既定治疗模式。

参考资料：更新于2026年3月3日，https://www.onclive.com/view/snda-seeking-approval-belzutifan-plus-pembrolizumab-in-ccrcc-earns-priority-review-from-fda