佩米替尼/培米替尼(Pemigatinib)在国内以“佩米替尼片”形式上市,是一种口服的小分子FGFR抑制剂,主要用于治疗携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者,尤其是在既往接受过系统性治疗但病情仍然进展的情况下。其通过选择性抑制成纤维细胞生长因子受体(FGFR)信号通路,有效阻断肿瘤的血管生成和细胞增殖机制,被认为是一种精准靶向药物。
目前,佩米替尼在中国已经获得国家药监局批准上市,但尚未被纳入国家医保目录。由于其定位于罕见基因突变的晚期胆管癌适应症,患者群体相对较小,加之上市时间较短,尚未通过国家医保谈判路径。也就是说,患者在国内医院使用佩米替尼时,需自费承担全部药物费用,医保暂不报销。因此,经济负担成为该药临床使用推广的一大现实障碍。
不过,需要指出的是,随着精准医疗在中国的加速发展,国家医保局正在逐步将一些高价靶向药物纳入谈判体系。若未来佩米替尼的临床使用数据持续积累,且药品价格通过谈判有所下降,存在一定机会被纳入医保范围。一些地方性商业保险或特药险已经将其列入理赔目录,为特定人群提供一定程度的药费缓冲。建议患者在用药前与就诊医院的医保办或药师充分沟通,并了解是否有可用的慈善援助项目或进口药特批渠道。
在等待医保覆盖的过程中,医生通常会结合患者的经济状况、基因检测结果以及疾病进展速度,综合评估是否推荐使用佩米替尼。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB15102
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