普拉替尼（Pralsetinib）靶向药的中文说明书内容

【药品名称】

通用名称：普拉替尼

英文名称：Pralsetinib

商品名：Gavreto（海外常见商品名）

【适应症】

普拉替尼是一种口服小分子RET酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗存在RET基因融合突变的晚期或转移性实体瘤患者，主要包括以下几类患者：

具有RET融合基因阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者；

具有RET融合阳性的甲状腺癌患者；

对放射性碘治疗无效的RET融合阳性甲状腺乳头状癌；

其他经临床医生评估适合RET靶向治疗的患者。

【用法用量】

推荐剂量为每日一次，每次400毫克，口服给药，空腹服用。服药时间应固定，饭前至少1小时或饭后2小时服用。

患者应整片吞服，不可咀嚼、压碎或掰开。如患者漏服，应尽快补服，但如接近下一次服药时间，则跳过漏服部分，不可一次服用双倍剂量。

【药理作用】

普拉替尼可选择性抑制RET酪氨酸激酶，包括RET融合蛋白和RET点突变蛋白。RET基因的异常激活与多种癌症的发生密切相关，如非小细胞肺癌、甲状腺癌等。通过抑制RET信号通路，普拉替尼可有效阻断肿瘤细胞的增殖与转移。

【临床研究数据】

在ARROW研究中，普拉替尼对RET融合阳性非小细胞肺癌患者的客观缓解率（ORR）超过60%，部分患者达到了完全缓解。RET融合阳性的甲状腺癌和甲状腺髓样癌患者也表现出良好的缓解率与持久反应，显示出广泛的抗肿瘤活性。

【不良反应】

常见的不良反应包括：

血液系统：贫血、中性粒细胞减少、血小板减少；

胃肠道症状：恶心、便秘、腹泻、食欲下降；

肝功能异常：ALT、AST升高；

肾功能异常：血肌酐升高；

其他：高血压、疲劳、咳嗽、皮疹等。

大多数不良反应可通过剂量调整或对症治疗缓解。个别患者可能出现严重间质性肺病、QT间期延长等不良事件，需密切监测。

【禁忌症】

对普拉替尼或其任何辅料过敏者禁用。

【注意事项】

肝肾功能受损患者：需根据患者具体情况调整剂量；

孕妇及哺乳期妇女：由于动物实验显示可能对胎儿有不良影响，建议避免在妊娠期间使用；哺乳期应权衡用药风险，建议暂停哺乳；

儿童及老年人：尚缺乏充分的安全性和有效性数据，使用前需评估获益与风险；

药物相互作用：与CYP3A抑制剂或诱导剂合用可能影响普拉替尼的血药浓度，需注意调整用药方案。

【特殊人群用药】

肝功能中重度受损患者慎用；

肾功能严重不全者使用前需进行个体化评估。

【药物储存】

应储存在阴凉干燥处，避免阳光直射，常温保存（20-25°C），置于儿童接触不到的地方。

【规格包装】

常见规格为100mg片剂，海外常见包装为100mg×30片/瓶。

【批准与可及性】

普拉替尼由Blueprint Medicines公司研发，并与罗氏公司联合推广。该药已在美国获得FDA批准，用于治疗RET融合阳性的晚期非小细胞肺癌和甲状腺癌。在我国尚未大规模上市，患者如需用药，需通过海外购药渠道获得原研药或仿制药，仿制药版本在印度、老挝等地已有上市，价格相对较低。

【备注】

使用普拉替尼前需进行RET基因融合检测，确认患者具备靶点才可使用该药物，避免无效治疗。建议治疗期间由具备靶向治疗经验的肿瘤科医生指导使用。

参考资料：https://gavreto.com/

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