恩西地平(Enasidenib)、是一种口服靶向治疗药物,主要适用于治疗存在异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的复发或难治性急性髓性白血病(AML)成年患者。它通过选择性抑制突变的IDH2酶,减少异常代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG)的生成,从而促使异常分化停滞的白血病细胞恢复成熟过程,达到治疗目的。恩西地平于2017年获得美国FDA加速批准上市,成为首批针对IDH2突变AML的精准治疗方案之一,尤其适用于对传统化疗无效或耐受性差的高龄患者,临床研究中展现出较好的缓解率和持久的生存获益。
目前,恩西地平在中国尚未上市,因此无法通过国家医保渠道获得报销。这意味着患者若有用药需求,需通过正规海外渠道进行购买。根据现有市场信息,海外原研版恩西地平常见规格为50mg和100mg,每盒30片,售价可能高达人民币3万元左右,具体价格随汇率波动有所变化。由于高昂的原研药费用对患者构成一定负担,一些海外国家和地区已推出了仿制版本,例如由老挝等国家药厂生产的仿制药,规格为50mg*30片,每盒价格约为人民币1000元左右。虽然价格显著低于原研药,但仿制药的有效成分、生物利用度等通常与原研药高度一致,临床效果接近,已成为不少经济条件有限患者的选择。
对于国内患者而言,若需使用恩西地平,应首先通过医生确认自身是否携带IDH2突变基因,可通过基因检测来确定,随后在专业机构指导下选择可靠的海外购药渠道,避免因渠道不明导致假药、劣药的风险。
参考资料:https://www.idhifa.com/
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