恩西地平（Enasidenib）是一种针对IDH2突变的靶向药，主要用于成人复发或难治性急性髓系白血病（AML），但并不是所有AML患者都适合使用。美国FDA现行说明书明确要求，根据血液或骨髓中的IDH2突变结果筛选患者，因此在考虑恩西地平治疗前，确认是否存在IDH2突变非常重要。IDH2属于异柠檬酸脱氢酶2基因。当该基因发生特定突变后，细胞代谢及分化过程可能出现异常，进而参与白血病发生发展。恩西地平通过抑制突变型IDH2，减少异常代谢产物产生，并促进异常髓系细胞向较成熟的细胞方向分化。
参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/idhifa
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