一文了解万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片的最新上市消息

万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片（vanzacaftor，tezacaftor and deutivacaftor）作为2024年12月20日刚刚获得美国FDA批准上市的新型靶向治疗药物，为囊性纤维化患者带来了新的治疗曙光。这款三重组合CFTR调节剂主要适用于6岁及以上、携带至少一个F508del突变或其他CFTR基因反应性突变的囊性纤维化患者。对于基因型未知的患者，需要通过FDA批准的CF突变检测确认存在相关突变后才能使用，这一精准医疗的要求确保了药物能够针对特定患者群体发挥最佳疗效。值得注意的是，该药物目前尚未获得中国国家药品监督管理局的上市批准，国内患者如有需要，需通过正规跨境医疗渠道获取。

从作用机制来看，万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片展现了创新的三重协同效应。万扎卡托和替扎卡托分别作用于CFTR蛋白的不同位点，共同促进缺陷蛋白向细胞表面转运，解决了囊性纤维化患者CFTR蛋白运输障碍这一关键病理环节。而氘代依伐卡托则进一步增强了这些蛋白在细胞表面的功能活性，形成完整的治疗闭环。这种多靶点协同作用使得更多功能性CFTR蛋白能够正确定位并发挥作用，从而显著改善患者的氯离子转运功能。临床评估显示，这种机制可通过实验室检测和汗液氯离子浓度测定得到客观验证，为疗效判断提供了可靠依据。

关于药物价格，由于万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片刚刚获得FDA批准不久，目前尚未有官方定价信息公布。作为创新靶向药物，预计其价格将处于较高水平，这与该类药物研发成本高、适应症人群相对有限的特点相符。对于国内患者而言，除了考虑药物本身费用外，还需要关注跨境获取的额外成本和相关医疗咨询服务费用。建议有需求的患者通过正规医疗咨询机构获取最新价格信息和购买渠道，同时密切关注该药物在国内的注册进展，以期早日实现本土化可及。

在临床疗效方面，万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片的三重作用机制显示出显著优势。相比传统的单一或双重CFTR调节剂，这种创新组合能够更全面地纠正CFTR蛋白的功能缺陷，从而带来更好的临床症状改善。早期临床研究数据显示，该药物可显著改善患者的肺功能指标和生活质量评分，降低急性加重的发生频率。尤其对于携带F508del突变的患者群体，这种靶向治疗展现出令人鼓舞的效果。随着该药物在临床实践中的广泛应用，其长期疗效和安全性数据将得到进一步充实，为更多囊性纤维化患者提供精准的治疗选择。

参考链接:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218730s000lbl.pdf

更多药品信息请咨询药得医学顾问：上市情况、有无仿制药、药品价格等