贝林司他(belinostat,原名PXD - 101)作为治疗复发或对标准治疗无效的外周T细胞淋巴瘤(PTCL)的药物,在癌症治疗领域备受关注。淋巴瘤作为血液癌症,因淋巴细胞不受控增殖形成肿瘤,存在多种类型,其治疗一直是医学难题。
贝林司他属于组蛋白去乙酰化酶抑制剂。组蛋白去乙酰化酶在细胞中具有多种功能,它能改变影响DNA可及性的蛋白质,进而控制细胞DNA中基因的表达,还会对其他重要蛋白质如信号传导蛋白和DNA修复蛋白进行修饰。贝林司他在癌症治疗中的确切作用机制虽未完全明晰,但主流观点认为,它通过阻止组蛋白去乙酰化酶发挥作用,干扰癌细胞的基因表达调控,从而阻止癌细胞生长并将其杀死。而且,尽管贝林司他也会对健康细胞产生作用,但它能优先针对癌细胞,这为其治疗癌症提供了可能。
FDA于2014年7月批准贝林司他上市,依据是一项关键的2期临床试验——BELIEF试验。该试验为开放标签研究,针对129名接受过至少一种前期治疗的PTCL患者。患者每三周的第1至5天接受贝林司他静脉注射,每次30分钟,直至癌症进展或出现治疗相关毒性反应。结果显示,其总体缓解率为26%至28%,略高于此前治疗的25%至27%。患者平均在使用贝林司他5.6周后出现缓解,缓解的中位持续时间为8.3个月。
总之,贝林司他通过独特的作用原理,为外周T细胞淋巴瘤患者带来了新的治疗希望。尽管其总体缓解率并非极高,但在复发或对标准治疗无效的患者群体中,仍展现出了一定的疗效,为改善患者的生存状况和生活质量提供了有力支持。随着研究的不断深入,相信贝林司他在癌症治疗领域将发挥更大的作用。
参考资料:https://www.drugs.com/search.php?searchterm=BELEODAQ
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