万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片的使用说明指南

万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片（vanzacaftor，tezacaftor and deutivacaftor），商品名Alyftrek，是一种创新的三重组合CFTR调节剂，为囊性纤维化（CF）患者提供了新的治疗选择。该药物适用于6岁及以上、携带至少一个F508del突变或其他CFTR基因反应性突变的囊性纤维化患者。对于基因型未知的患者，需通过FDA批准的CF突变检测确认至少存在一种指示突变方可使用。这一创新疗法通过靶向修复缺陷的CFTR蛋白，为改善患者生活质量带来了新的希望。

万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片的作用机制体现了精准医疗的理念，三种成分协同作用于CFTR蛋白的不同位点。万扎卡托和替扎卡托分别结合CFTR蛋白的不同区域，共同促进缺陷蛋白向细胞表面转运，而氘代依伐卡托则能增强这些蛋白在细胞表面的功能活性。这种三重作用机制使得更多功能性CFTR蛋白能够定位于细胞膜，显著改善氯离子转运功能，这一效果可通过实验室检测和汗液氯离子浓度测定来客观评估。这种协同作用为改善囊性纤维化患者的临床症状提供了分子基础。

在用法用量方面，万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片需要与含脂肪食物同服以促进吸收。对于6岁至未满12岁且体重低于40kg的患儿，推荐每日一次口服3片；而6岁至未满12岁且体重≥40kg的患儿，以及12岁及以上患者则每日一次口服2片。若漏服时间在6小时内应立即补服，超过6小时则跳过该次剂量，次日按原计划继续服药。需要特别注意的是，所有患者在治疗前都必须进行全面的肝功能检查，并在治疗初期每月复查，之后根据情况调整为每3个月或每年监测一次。这种严格的监测方案对于确保用药安全至关重要。

虽然万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片为囊性纤维化患者带来了显著疗效，但也可能引起一系列不良反应。最常见的不良反应包括咳嗽、咽喉疼痛、鼻咽炎、流感样症状、疲劳、上呼吸道感染、肝酶升高、皮疹、头痛和鼻窦充血等。更值得警惕的是可能出现的严重肝脏损伤，表现为右上腹疼痛、恶心呕吐、尿色加深、皮肤或巩膜黄染等症状，一旦出现应立即就医。此外，过敏反应和白内障风险也需要特别关注，尤其是儿童和青少年患者应在治疗前后进行眼科检查。这些潜在的不良反应要求医患双方保持高度警惕。

在使用万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片时，有几个关键注意事项需要牢记。首先，严重肝功能损害（Child-Pugh C级）患者禁用本品，中度肝功能损害（Child-Pugh B级）患者使用时需谨慎评估风险获益比。其次，该药物与CYP3A诱导剂或抑制剂存在显著相互作用：强效或中效CYP3A诱导剂会降低药物浓度而影响疗效，应避免联用；而CYP3A抑制剂则会增加药物暴露量，可能增强不良反应，需考虑剂量调整。最后，对于既往因不良反应停用含elexacaftor、tezacaftor或ivacaftor药物的患者，使用万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片前需充分评估风险获益比，并在使用过程中密切监测。

万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片的储存条件要求室温（20-25℃）保存，确保药物稳定性。值得注意的是，目前尚不清楚该药物对6岁以下儿童的安全性和有效性，因此不推荐该年龄段使用。随着临床经验的积累，我们对这一创新疗法的认识将不断深入，为囊性纤维化患者提供更安全有效的治疗方案。在使用过程中，患者应保持与医生的密切沟通，及时报告任何异常症状，确保获得最佳的治疗效果。

参考链接:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218730s000lbl.pdf

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