揭秘菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨基因疗法：它属于哪种治病方法？

菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨（fidanacogene elaparvovec）基因疗法是一种针对B型血友病的创新型一次性治疗药物，通过基因工程技术将功能性凝血因子IX（FIX）基因导入患者肝细胞，使其自主合成FIX蛋白，从而减少或消除出血事件。

18岁及以上中度至重度B型血友病成人患者，这些患者正在接受凝血因子IX（FIX）预防治疗，或存在危及生命的出血事件或反复严重自发性出血。

利用腺相关病毒（AAV）载体将FIX基因的高活性变体（FIX-Padua）递送至肝细胞，使患者能够自主产生FIX蛋白，减少对外部FIX输注的依赖。

基于单组、开放标签的III期BENEGENE-2试验结果，该试验纳入45名参与者。

疗效：年化出血率（ABR）降低71%。年化凝血因子输注率降低92%。部分患者出现了针对治疗靶向肝细胞的免疫反应，但通过类固醇治疗可控制。

2024年4月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准fidanacogene elaparvovec用于治疗B型血友病。欧洲药品管理局（EMA）已接收该疗法的营销授权申请（MAA）。B型血友病是一种X染色体连锁隐性遗传病，由凝血因子IX基因突变引起，患者因FIX缺乏导致反复出血，严重影响生活质量。

fidanacogene elaparvovec通过单次治疗即可实现FIX蛋白的长期表达，为患者提供了一种潜在治愈性的解决方案，显著改善了患者的出血控制和生活质量。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Fidanacogene_elaparvovec

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