菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨基因疗法在治疗血友病时，如何实现一次性治疗？

问题解答：

菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨基因疗法(fidanacogene elaparvovec-dzkt)在治疗血友病时实现一次性治疗的关键在于其独特的基因导入和表达机制。该基因疗法通过将携带正常凝血因子基因的载体导入患者的体内细胞中，使细胞能够持续表达正常的凝血因子。具体来说，首先会选择合适的载体，如病毒载体，它能够将正常凝血因子基因有效地传递到目标细胞内。一旦基因进入细胞，就会整合到细胞的基因组中或以游离的形式存在，并利用细胞自身的转录和翻译机制，持续合成正常的凝血因子。由于细胞具有自我更新和增殖的能力，新生成的细胞也会携带并表达正常凝血因子基因，从而在体内长期稳定地产生凝血因子。这样，患者只需接受一次基因治疗，就可以在较长时间内维持体内凝血因子的正常水平，实现一次性治疗血友病的目的，减少患者频繁注射凝血因子的痛苦和不便。

参考资料：https://www.drugs.com/monograph/fidanacogene-elaparvovec-dzkt.html

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