菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨基因疗法的具体使用剂量与方法

菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨（fidanacogene elaparvovec）基因疗法通过单次静脉输注给药，无需剂量调整，其核心机制在于利用腺相关病毒（AAV）载体将功能性凝血因子IX基因递送至患者肝细胞，实现长期治疗。该疗法为单剂量治疗，无需根据患者体重或病情严重程度调整剂量。临床试验中，所有参与者均接受单次静脉输注，药物通过病毒载体将编码高活性凝血因子IX变体（FIX-Padua）的基因导入肝细胞，使患者能够自主合成凝血因子IX，从而减少或消除对外部凝血因子输注的依赖。

药物通过静脉注射直接进入血液循环，确保病毒载体能够高效靶向肝细胞。由于基因疗法的特殊性，单次给药后即可实现长期疗效，无需重复治疗或剂量调整。

AAV载体携带FIX基因进入肝细胞后，基因整合至宿主细胞基因组中，实现持续表达。肝细胞开始自主合成高活性的FIX-Padua蛋白，显著提升凝血功能。临床试验显示，单次治疗后患者年化出血率（ABR）降低71%，年化凝血因子输注率减少92%。

菲达纳科 - 埃拉帕尔沃维茨基因疗法适用于18岁及以上中度至重度B型血友病成人患者，这些患者需满足以下条件之一：

正在接受凝血因子IX预防性治疗；

存在危及生命的出血事件；

反复发生严重自发性出血。

患者筛选：患者需通过FDA批准的检测，确认体内不存在针对AAVRh74var衣壳的中和抗体，以避免免疫反应影响疗效。

部分患者可能出现针对AAV载体的免疫反应，但可通过类固醇治疗控制。治疗后需对患者进行长期随访，评估凝血因子IX表达水平、出血事件及潜在副作用。

fidanacogene elaparvovec基因疗法通过单次治疗实现长期疗效，显著改善B型血友病患者的生活质量，减少出血风险及对凝血因子输注的依赖，为患者提供了新的治疗选择。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Fidanacogene_elaparvovec

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