司美替尼（Selumetinib）是一种口服的小分子MEK1/2抑制剂，属于MAPK（丝裂原活化蛋白激酶）通路抑制剂家族。其主要成分为司美替尼硫酸盐，能够特异性抑制MEK1和MEK2蛋白的活性，从而阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号通路的异常激活。该通路在多种癌症和遗传性疾病中起重要作用，司美替尼通过靶向MEK抑制下游信号转导，抑制细胞增殖并诱导凋亡。
适应症方面，司美替尼已被FDA批准用于治疗神经纤维瘤病1型（NF1）相关的儿童丛状神经纤维瘤（PN）。NF1是一种遗传性疾病，由NF1基因突变导致RAS信号通路的持续激活，引发神经系统肿瘤。丛状神经纤维瘤是NF1患者常见的良性肿瘤，可能引起疼痛、畸形和功能障碍。司美替尼是首款获批用于NF1相关丛状神经纤维瘤的药物，为患者提供了一种非手术治疗选择。
治疗机制上，司美替尼通过抑制MEK1/2，阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号级联放大效应，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。由于NF1突变导致RAS信号持续激活，MEK抑制剂可以有效降低丛状神经纤维瘤的生长速度。在SPRINT试验（III期临床研究）中，司美替尼显著缩小了NF1相关丛状神经纤维瘤的体积，且改善了患者的疼痛、生活质量及功能障碍。
综上所述，司美替尼是一种靶向MEK1/2的抑制剂，主要用于治疗NF1相关的丛状神经纤维瘤，为患者提供了一种有效的非侵入性治疗方式。其精准的作用机制使其成为控制NF1疾病进展的重要药物。此外，司美替尼还在其他RAS通路相关疾病（如某些类型的癌症）中进行临床研究，未来可能在更多适应症上展现治疗潜力。
参考资料：https://www.koselugo.com
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