肥厚型心肌病新药玛伐凯泰（mavacamten）的最新消息

肥厚型心肌病新药玛伐凯泰（mavacamten）近年来在治疗领域引起了广泛关注，尤其是在针对梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者的临床应用中。根据最新的研究数据显示，玛伐凯泰在通过FDA的风险评估和缓解策略（REMS）计划接受的600多名患者中，持续展现出良好的疗效。具体而言，服用该药物一年后，极少数患者出现左心室功能障碍或心力衰竭，这无疑为许多患者带来了新的希望。

这些研究结果不仅证实了早期研究中的有利结果，还进一步扩大了样本范围，增强了研究的可信度。Desai博士指出，在这项研究中，大多数患者仅需每日5或10毫克的剂量便能够达到理想的治疗效果，这与之前在VALOR-HCM试验中获得的数据相呼应，表明玛伐凯泰能够有效提升HCM患者的生活质量，并推迟或避免间隔缩小治疗的需求。

玛伐凯泰作为一种新型心肌肌球蛋白抑制剂，是首个获得批准用于治疗症状性梗阻性HCM的药物。在3期临床试验中，该药物证明能够改善患者的左心室流出道（LVOT）梯度、症状和身体功能，同时减少患者对间隔缩小治疗（SRT）的需求。然而，需要注意的是，玛伐凯泰可能会降低左心室射血分数（LVEF），从而导致心力衰竭，因此该药物只能通过REMS计划获得。该计划要求对心力衰竭和LVEF低于50%的患者进行监测，并需要定期进行超声心动图评估，以确保患者安全使用。

根据REMS数据库，从2022年4月到2024年2月，共有6299名患者接受了一剂或多剂的玛伐凯泰治疗。其中，60%的患者为女性，65%的患者年龄超过60岁。在提交的5573名患者状态表中，仅有256人（4.6%）报告LVEF低于50%，71人（1.3%）因心力衰竭住院，而只有17人（0.3%）同时报告了这两种情况。这些数据显示，与接受一年或更长时间玛伐凯泰治疗的1929名患者相比，报告的比例甚至更低，表现出该药物的良好耐受性和安全性。对于服用一年或更长时间的患者，只有78人（4.0%）报告LVEF低于50%，29人（1.5%）因心力衰竭住院，4人（0.2%）则在降低剂量后恢复治疗。

在其他主要发现方面，研究还观察到后Post-Valsalva LVOT梯度的改善。在接受至少6个月治疗的3228名患者中，有57%患者在3个月时记录到30 mmHg以下的Post-Valsalva LVOT梯度，而在6个月时这一比例则上升至70%。此外，大多数患者（97%）以每日5毫克的推荐剂量开始治疗，在接受至少6个月治疗的患者中，74%仍继续服用5毫克或10毫克以维持vLVOT梯度的下降，而仅有6%的患者需要调整至最高剂量15毫克。

参考资料：https://consultqd.clevelandclinic.org/rems-update-mavacamten-still-effective-in-treating-real-world-patients-with-hcm

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