Revuforj（Revumenib）的疗效怎么样

Revuforj（Revumenib）是首个针对KMT2A易位急性白血病患者的menin类药物，采用口服给药形式。KMT2A易位涉及赖氨酸转移酶2A基因的结构变化，导致染色体部分断裂并与另一条染色体相连，从而引发一种侵袭性的癌症。这种病症的治疗一直面临重大挑战，因为其预后通常较差。

Revuforj通过抑制KMT2A与menin蛋白的相互作用，从而改变多个基因的转录方式，进而影响癌细胞的生长和行为。这一机制使得Revuforj在治疗KMT2A易位相关的急性白血病中展现出独特的优势。

在AUGMENT-101临床试验中，研究人员对104例患有复发或难治性KMT2A易位急性白血病的患者进行了评估，结果显示21%的患者实现了完全缓解，且这些患者的平均完全缓解持续时间达到6.4个月。此外，23%的患者在接受Revuforj治疗后继续接受干细胞移植。这些数据相较于以往5%的完全缓解率显示出显著提升，体现了Revuforj在这类高风险患者中的潜在临床价值。

美国食品药品监督管理局（FDA）对Revuforj的批准标志着在伴有KMT2A易位的复发/难治性急性白血病治疗中取得了重大突破。此类基因改变与不良预后密切相关，使得这一新药物的临床应用意义重大。Revuforj不仅具有良好的疗效，还为患者提供了新的治疗选择，可能改善他们的生存机会和生活质量。

参考资料：https://healthtree.org/leukemia/community/articles/fda-approves-kmt2a-treatment-revumenib

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