Revuforj（Revumenib）上市了吗？

Revuforj（Revumenib）是一种口服小分子药物，属于第一类menin抑制剂，旨在治疗1岁及以上的成人和儿童中具有赖氨酸转移酶2A基因（KMT2A）易位的复发性或难治性急性白血病。2024年11月，Revuforj获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为首个针对KMT2A异常的白血病患者的menin抑制剂。

KMT2A易位是染色体基因座11q23的异常重排，出现在5%至10%的急性白血病患者中，尤其是在大多数婴儿急性淋巴细胞白血病病例中被发现。这种异常与白血病发生相关的转录途径的上调密切相关，特别是涉及HOXA基因及其辅因子MEIS1的转录途径。KMT2A的异常不仅影响基因的表达，还在白血病的发展过程中起到了关键作用。因此，靶向这一通路的治疗策略显得尤为重要。

Menin是一种与野生型和重排KMT2A相互作用的支架蛋白，其在维持KMT2A的活性和HOXA的表达中发挥着重要作用，而这种相互作用被认为在白血病的发生中具有重要意义。Revuforj通过阻断menin与异常KMT2A之间的相互作用，从而影响癌细胞的增殖和存活，这为治疗这类难治性白血病提供了新的可能性。

临床研究数据显示，Revuforj在治疗复发或难治性KMT2A易位急性白血病患者中展现出了良好的疗效。例如，在一项试验中，部分患者实现了完全缓解，且平均保持时间显著优于传统疗法。这些结果增强了对Revuforj的临床应用前景的信心，同时也为患者提供了新的治疗选择。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB18515