胆管癌靶向药培米替尼临床试验结果如何？

培米替尼（佩米替尼），由Incyte Corporation开发，是一种针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）变异的靶向药物。它主要用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者。培米替尼通过抑制FGFR信号通路，有效阻断癌细胞的生长和扩散，为这类患者提供了新的治疗选择。

培米替尼的临床试验结果显示，其在治疗胆管癌方面展现出了显著的效果。在FIGHT-202临床试验中，培米替尼被用于107名先前经过治疗的FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者。患者每天接受一次13.5mg的培米替尼治疗，连续14天，然后停药7天，每21天为一个周期，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。试验结果表明，培米替尼的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解。这意味着大部分患者在接受治疗后，肿瘤体积有所减小或症状有所改善。此外，该试验的疾病控制率高达82%，显示培米替尼能够有效控制大多数患者的病情。

在FIGHT-202试验中，培米替尼还显示出良好的安全性和耐受性。最常见的治疗期间出现的不良反应（TEAE）为高磷血症，其他较频繁的TEAE包括脱发、腹泻、疲劳、口吃困难、恶心、便秘、口腔炎、口干和食欲下降。这些TEAE大多数等级≤2级，且多数患者能够通过调整剂量或对症治疗得到缓解。

除了FIGHT-202试验，培米替尼还在其他临床试验中表现出色。例如，在中国进行的多中心、开放性、单臂试验中，培米替尼的客观缓解率达到了一半，显示出其在中国同类胆管癌患者中的疗效和安全性。

总之，培米替尼的临床试验结果表明，它作为一种靶向药物，在治疗携带FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者方面具有显著的效果。其高缓解率和良好的安全性使其成为这类患者的新治疗选择。然而，需要注意的是，培米替尼并不适合所有胆管癌患者，其使用应基于患者的基因状态和身体状况进行个体化决策。

当前，培米替尼作为原研药物，其市场价格较为昂贵，每盒标价高达数万元人民币，这对于许多患者而言构成了不小的经济负担。然而，值得庆幸的是，卢修斯制药公司已经成功研发出了价格更为亲民的仿制版培米替尼，患者请自行选择。

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