Livdelzi（Seladelpar）的疗效怎么样

ASSURE研究的中期结果表明，使用研究中的PPARδ激动剂Livdelzi（Seladelpar）进行治疗，可以改善胆汁淤积的标志物并减少炎症。其他发现表明，Livdelzi有助于减轻原发性胆管炎（PBC）患者的瘙痒。目前没有治疗PBC相关性瘙痒的方法。

ASSURE是一项评估Livdelzi长期安全性和疗效的开放性研究，Livdelzi是一种每天一次的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）δ激动剂。确保招募了之前参加过Livdelzi研究的成年PBC患者，该研究的关键合格标准包括对熊去氧胆酸（UDCA）反应不充分或不耐受。该中期数据分析不包括来自3期反应研究的患者，该研究将单独报告。在纳入的174名患者中，大多数人在完成各自的主要研究（sLivdelzi或安慰剂）和进入ASSURE之间有一年或一年以上的间隔。入选患者接受10mg Livdelzi的开放标签口服剂量，每天一次，其中大多数（97%）还接受UDCA治疗。

在ASSURE登记的大多数患者是女性（94%），平均年龄为59岁。基线特征包括平均碱性磷酸酶（ALP）270.5 U/L和总胆红素（TB）0.75mg/dL；19%的入选患者符合肝硬化的标准。该研究评估了几个预先指定的生化终点，包括碱性磷酸酶（ALP）低于正常值上限（ULN）1.67倍的综合反应，ALP下降至少15%，总胆红素(TB)低于ULN。

在研究中期观察期内评估终点，其中大多数（85%）接受了至少12个月的Livdelzi连续治疗。完成12个月治疗的148名患者中有70%达到了有临床意义的综合反应终点。在接受Livdelzi治疗的患者中，37%的患者出现了ALP正常化，平均ALP变化为-44%（-144.4 U/L）。在完成24个月治疗的20名患者中，70%达到了综合反应终点，25%经历了ALP正常化。Livdelzi还降低了肝损伤的其他重要生物标志物，包括TB、γ-谷氨酰转移酶（GGT）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平，分别比基线水平降低了9%、36%和25%。

经研究确定，本研究中未出现与治疗相关的严重不良事件。Livdelzi通常耐受性良好，4.6%的患者因不良事件而停药。在整个研究过程中，使用数字评级量表（NRS；0-10）。在60名基线时患有中度至重度瘙痒且NRS评分≥4分的患者中，在第1个月观察到瘙痒迅速改善。到第6个月，患者报告平均下降3.5分，这种影响持续到第12个月。

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