厄达替尼最新消息

2024 年 1 月 19 日，美国食品和药物管理局批准了厄达替尼 erdafitinib（Balversa，Janssen Biotech）用于患有局部晚期或转移性尿路上皮癌 (mUC) 的成年患者，这些患者具有易感 FGFR3 基因改变，经 FDA 批准的伴随诊断测试确定，其疾病在至少一种既往全身治疗期间或之后出现进展。不建议厄达替尼用于治疗符合资格且之前未接受过 PD-1 或 PD-L1 抑制剂治疗的患者。此次批准修订了之前加速批准的适应症，适用于先前接受含铂化疗后出现易感 FGFR3 或 FGFR2 改变的 mUC 患者。

研究 BLC3001 队列 1 评估了疗效，这是一项随机、开放标签试验，纳入了 266 名患有特定 FGFR3 改变的 mUC 患者，这些患者之前接受过 1-2 种全身治疗，包括 PD-1 或 PD-L1 抑制剂。患者按照 1:1 的比例随机分配接受厄达替尼治疗或研究者选择的化疗方案（多西紫杉醇或长春氟宁）。随机分组按区域、体能状态以及内脏或骨转移的存在进行分层。在中心实验室中，通过 therascreen FGFR RGQ RT-PCR 试剂盒 (Qiagen) 从肿瘤组织中鉴定出 75% 患者的 FGFR3 改变，而其余患者则通过本地下一代测序检测来鉴定。

主要疗效结果指标是总生存期（OS）。研究者评估的无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）是额外的结果指标。

与化疗相比，厄达替尼在 OS、PFS 和 ORR 方面有统计学上的显着改善。接受厄达菲替尼治疗的患者的中位 OS 为 12.1 个月（95% CI：10.3，16.4），接受化疗的患者为 7.8 个月（95% CI：6.5，11.1）（风险比 [HR] 0.64 [95% CI：0.47， 0.88]；p 值=0.0050)。接受厄达替尼治疗的患者的中位PFS为5.6个月（95% CI：4.4，5.7），接受化疗的患者为2.7个月（95% CI：1.8，3.7）（HR 0.58 [95% CI：0.44，0.78]；p -值=0.0002)。接受厄达菲替尼治疗的患者的确认 ORR 为 35.3% (95% CI: 27.3, 43.9)，接受化疗的患者为 8.5% (95% CI: 4.3, 14.6)（p 值<0.001）。

最常见（>20%）的不良反应，包括实验室异常，是磷酸盐增加、指甲疾病、腹泻、口腔炎、碱性磷酸酶增加、血红蛋白减少、丙氨酸转氨酶增加、天冬氨酸转氨酶增加、钠减少、肌酐增加、口干、磷酸盐减少、掌跖红肿感觉综合征、味觉障碍、疲劳、皮肤干燥、便秘、食欲下降、钙增加、脱发、干眼、钾增加和体重减轻。

厄达替尼的推荐剂量为每日一次口服 8 mg，在第 14 至 21 天时根据耐受性（包括高磷酸盐血症）将剂量增加至每日一次 9 mg。治疗应持续直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

厄达替尼目前还没有在国内上市，患者只能从国外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。据了解，厄达替尼在香港上市的原研药规格为4mg*14粒，价格在20000多元。厄达替尼也有相关仿制版本，孟加拉在海外上市的仿制版有多种版本分别有3mg、4mg、5mg三种规格，以4mg为例28片的价格在1000元左右。患者如果想了解更多关于厄达替尼仿制版的问题，请咨询正规海外医疗咨询公司进行了解。

综上所述，厄达替尼作为一种新型的靶向治疗药物，在尿路上皮癌的治疗中展现出了显著的疗效。然而，由于其在中国内地尚未上市，患者需要通过其他途径来获取该药物。

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