普拉替尼治疗 RET 基因融合非小细胞肺癌

2023 年 8 月 9 日，美国食品和药物管理局定期批准普拉替尼 pralsetinib（Gavreto）用于治疗转染期间转移性重排（RET）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。普拉替尼属于一类称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻止某种天然物质的作用，这种物质可能是帮助癌细胞繁殖所必需的。

普拉替尼此前于 2020 年 9 月 4 日获得加速批准用于 NSCLC 适应症，基于 ARROW 试验 (NCT03037385) 中 114 名患者的初始总体缓解率 (ORR) 和缓解持续时间 (DOR)，ARROW 试验是一项多中心、开放性试验，多队列试验。转为常规批准是基于另外 123 名患者的数据以及评估疗效持久性的 25 个月额外随访的数据。

在总共 237 名局部晚期或转移性 RET 融合阳性 NSCLC 患者中证实了疗效。患者接受普拉替尼治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效指标是由盲法独立审查委员会 (BIRC) 确定的 ORR 和 DOR。在 107 名初治患者中，ORR 为 78% (95% CI: 68, 85)，中位 DOR 为 13.4 个月 (95% CI: 9.4, 23.1)。在 130 名既往接受铂类化疗的患者中，ORR 为 63%（95% CI：54, 71），中位 DOR 为 38.8 个月（95% CI：14.8，不可估计）。

最常见的不良反应（≥25%）是肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。

普拉替尼的推荐剂量为 400 mg，每日口服一次。 普拉替尼空腹服用（服用普拉替尼前至少 2 小时和服用后至少 1 小时禁食）。

普拉替尼现已登陆国内市场，患者需要原研版无需海外代购，可直接在国内购买。这款由美国Catalent CTS生产的药物，每盒含有100mg120粒，定价约为20000元。但需注意，普拉替尼尚未被纳入我国的医保体系。同时，海外版普拉替尼，规格为100mg60粒，美国市场价格高达159000元一盒，而在欧洲则约为45000元。值得一提的是，老挝卢修斯已推出仿制版普拉替尼，同样规格的药物价格仅为4600元左右。

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