普拉替尼治疗 RET 基因融合肺癌

2020 年 9 月 4 日，美国食品和药物管理局加速批准普拉替尼 pralsetinib（GAVRETO）用于治疗经美国 FDA 批准的测试检测到的转移性 RET 融合阳性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成人患者。

2020 年 9 月 4 日，美国FDA 还批准了 Oncomine Dx Target (ODxT) 测试（Life Technologies Corporation）作为 pralsetinib 的伴随诊断。

在一项多中心、开放标签、多队列临床试验（ARROW，NCT03037385）中对肿瘤有 RET 改变的患者进行了疗效调查。当地实验室使用下一代测序、荧光原位杂交或其他测试前瞻性地确定了 RET 基因改变的鉴定。主要疗效结果指标是由盲法独立审查委员会使用 RECIST 1.1 确定的总体缓解率 (ORR) 和缓解持续时间。

在 87 名既往接受过铂类化疗的患者中评估了 RET 融合阳性 NSCLC 的疗效。 ORR 为 57%（95% CI：46%、68%）； 80% 的有反应患者的反应持续 6 个月或更长时间。还对 27 名从未接受过全身治疗的患者进行了疗效评估。这些患者的 ORR 为 70%（95% CI：50%、86%）； 58% 的缓解患者的缓解持续 6 个月或更长时间。

最常见的不良反应，包括实验室异常（≥25%）为天冬氨酸转氨酶（AST）升高、血红蛋白降低、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、肌酐升高、碱性磷酸酶升高、疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛、钙减少、高血压、钠减少、磷酸盐减少和血小板减少。

普拉替尼的推荐剂量为 400 mg，每日口服一次。普拉替尼空腹服用（服用普拉替尼前至少 2 小时和服用后至少 1 小时禁食）。

目前，患者可以在国内直接购买到普拉替尼，无需再寻求海外渠道。该药品由美国Catalent CTS生产，规格为100mg*120粒，市场售价大约是20000元一盒。但遗憾的是，普拉替尼还未被纳入我国的医保报销范畴。与此同时，海外销售的普拉替尼原研药，每盒60粒装售价为159000元（美版）和45000元左右（欧洲版）。另外，老挝卢修斯已上市了仿制版的普拉替尼，价格亲民，仅需4600元左右。

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