托夫生注射液(tofersen)是一种中枢神经系统药剂，托夫生注射液适用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化(ALS)。根据托夫生注射液治疗患者中观察到的血浆神经丝轻链减少，该适应症获得加速批准。对该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。如果想获取更多优质信息可以联系药得，药得会尽全力为您了解到更多海外优质药物。
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