阿伐替尼（AYVAKIT）是什么药？作用机制如何？

问题解答：

阿伐替尼（AYVAKIT，通用名：avapritinib）是一种选择性口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗存在突变的实体瘤，具体是携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤（GIST）和晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）。该药由Blueprint Medicines公司研发，并于2020年首次获得FDA批准上市。阿伐替尼的作用机制是高度选择性抑制PDGFRA和KIT突变型激酶，阻断信号传导路径，从而抑制肿瘤细胞增殖。与其他广谱酪氨酸激酶抑制剂相比，阿伐替尼对PDGFRA D842V突变型GIST表现出独特优势，这类突变对传统药物耐药性强，因此阿伐替尼为患者提供了新的治疗希望。阿伐替尼每日一次口服使用，剂量需根据适应症和个体耐受性调整，治疗应由有经验的医生指导下进行。

参考资料：https://www.drugs.com/history/ayvakit.html

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