Aphexda（motixafortide）的疗效

美国食品药品监督管理局（FDA）对Aphexda（motixafortide）的批准是基于2部分、3期GENESIS试验的结果，该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Aphexda加非格司亭（filgrastim）(与安慰剂加filgrastim相比)在动员造血干细胞用于多发性骨髓瘤患者自体移植中的安全性和有效性。第1部分是一项单中心、导入、开放标签研究，涉及12名接受莫西沙福肽加非格司汀治疗的患者，旨在确定剂量。第2部分涉及122名患者，他们在一项双盲、安慰剂对照、多中心研究中以2:1的比例随机分组。

根据中心实验室的测量，Aphexda加非格司亭使67.5%的患者在两次单采期间达到了≥6×106 CD34+细胞/kg的干细胞采集目标，而安慰剂加 非格司亭方案的这一比例为9.5%。此外，根据当地实验室的测量，Aphexda组中有92.5%的患者在最多两次单采期间达到了干细胞采集目标，安慰剂组中有21.4%的患者达到了干细胞采集目标。

在GENESIS中，对接受Aphexda 1.25mg/kg皮下注射加非格司亭的92名多发性骨髓瘤患者和接受安慰剂加非格司亭的42名患者进行了安全性评估。接受Aphexda加非格司亭治疗的患者中有5.4%出现严重不良反应。这些反应包括呕吐、注射部位反应、过敏反应、注射部位蜂窝组织炎、低钾血症和缺氧。GENESIS中最常见的不良反应(发生率>20%)是注射部位反应(疼痛、红斑和瘙痒)、瘙痒、潮红和背痛。