粘多糖贮积症IIIA型属于极为罕见的常染色体隐性遗传溶酶体贮积病，过去全球没有能够改变疾病进程的治疗手段，临床仅能做对症支持处理。2026年9月17日，美国FDA正式批准Fayuvi（rebisufligeneetisparvovec-hopf）上市，这也是全球首个针对该疾病获批的疾病修饰基因治疗药

Fayuvi（rebisufligeneetisparvovec-hopf）是一款针对**黏多糖贮积症ⅢA型（MPSIIIA）**的AAV9基因治疗药物，主要用于具有神经系统表现且仍保留一定神经发育功能的儿童患者。对于中国患者而言，海外获批上市与国内能够正式使用并不是同一个时间节点。Fayuvi获得

Fayuvi（rebisufligeneetisparvovec-hopf）是一种基于AAV9载体的基因治疗药物，用于治疗具有保留神经发育功能的儿童黏多糖贮积症ⅢA型（MPSIIIA，桑菲利波综合征A型）神经系统表现。（1）Fayuvi采用一次性静脉输注给药，并不是需要长期重复使用的常规药物。推荐剂

Fayuvi（rebisufligeneetisparvovec-hopf）属于基于AAV9载体的基因治疗药物，用于黏多糖贮积症ⅢA型（MPSIIIA）相关神经系统表现。由于其通过一次性静脉输注递送功能性SGSH基因，因此用药后的安全性监测与普通药物有所不同。治疗期间需要重点关注肝毒性、血小板减少症

Fayuvi（rebisufligeneetisparvovec-hopf）是一种基于腺相关病毒9型（AAV9）载体的基因治疗药物，主要针对黏多糖贮积症ⅢA型（MPSIIIA，桑菲利波综合征A型）相关的神经系统损害。其核心作用机制并非直接补充缺失的SGSH酶，而是通过基因递送的方式，为患者细胞提供具

一、基本信息名称：Fayuvi；rebisufligeneetisparvovec-hopf；UX111生产厂家：UltragenyxPharmaceuticalInc.二、适应症：Fayuvi（rebisufligeneetisparvovec-hopf）是一种处方基因疗法，用于治疗具有保留神经发

Fayuvi（rebisufligeneetisparvovec-hopf）是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，主要用于治疗**黏多糖贮积症ⅢA型（MPSIIIA），也称桑菲利波综合征A型（SanfilippoSyndromeTypeA）**儿童患者的神经系统表现。该疾病属于罕见的溶酶