Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf）的用药方法及使用剂量

Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf）是一种基于AAV9载体的基因治疗药物，用于治疗具有保留神经发育功能的儿童黏多糖贮积症ⅢA型（MPS IIIA，桑菲利波综合征A型）神经系统表现。

（1）Fayuvi采用一次性静脉输注给药，并不是需要长期重复使用的常规药物。推荐剂量为3.0×10¹³载体基因组（vg）/kg体重，即按照患者体重计算一次给药剂量；体重超过70 kg的患者按照70 kg体重计算。Fayuvi制剂浓度为1.0×10¹³ vg/mL，每瓶可提取2 mL，因此实际使用的药液体积和药瓶数量需要根据患者体重确定。

（2）在正式输注前，需要进行必要的安全性评估，包括检查ALT、AST、GGT、总胆红素等肝功能指标，同时检测血小板计数、凝血酶原时间（PT）和活化部分凝血活酶时间（aPTT）。还需要评估患者是否存在活动性感染以及是否具有增加糖皮质激素治疗风险的情况。此外，检测抗AAV9抗体，如果抗AAV9总结合抗体滴度达到或超过1:100，则不推荐使用Fayuvi。

（3）Fayuvi给药前还需要进行糖皮质激素预处理。从输注前1天开始，给予泼尼松或泼尼松龙，推荐起始剂量为1.0 mg/kg/日，持续8周，随后至少经过4周缓慢减量。治疗期间需要根据肝酶变化情况调整糖皮质激素方案。如果肝酶持续升高，可能需要延长激素治疗或调整剂量。

（4）Fayuvi本身应通过外周静脉缓慢输注，输注时间约为1小时，不得采用静脉推注或快速团注，也不应与其他产品通过同一输液管路同时输注。治疗过程中需要观察患者是否出现超敏反应或输注反应，如出现相关症状，应暂停输注并进行相应处理，症状缓解后是否恢复输注以及输注速度调整，需要由治疗医护人员根据具体情况决定。

（5）完成一次输注后仍需进行持续监测。肝功能通常在输注后前2周每周检查一次，此后每2周检查一次，直至糖皮质激素减量结束后至少2周；如果出现肝酶升高，则应继续监测至恢复基线。血小板则建议在输注后的前4周每周检测一次，之后每月检测一次，持续6个月。

参考资料：https://www.ultragenyx.com/wp-content/uploads/2026/09/FAYUVI_USPI.pdf