Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf）的副作用及注意事项

Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf）属于基于AAV9载体的基因治疗药物，用于黏多糖贮积症ⅢA型（MPS IIIA）相关神经系统表现。由于其通过一次性静脉输注递送功能性SGSH基因，因此用药后的安全性监测与普通药物有所不同。

治疗期间需要重点关注肝毒性、血小板减少症、血栓性微血管病、超敏反应及输注反应等风险。部分患者可能出现肝脏相关指标异常，尤其需要关注肝酶升高等表现；血小板数量下降时，还需结合临床情况观察是否存在出血等相关风险。血栓性微血管病属于需要重点警惕的严重不良反应，若出现异常情况，应及时进行相关检查。

Fayuvi还可能引起过敏反应和输注相关反应，因此静脉给药过程中及给药后需要进行相应观察。由于基因治疗产品存在潜在的恶性肿瘤风险增加，长期随访同样具有重要意义，具体监测方式应按照药品说明书及治疗机构的要求进行。

从临床研究和药品安全性资料来看，Fayuvi较常见的不良反应包括肝酶升高、呕吐、发热、白细胞计数减少、食欲下降、血小板计数减少、恶心以及淀粉酶升高等，发生率达到或超过5%。这些反应的严重程度和持续时间可能因患者个体情况而有所不同。

需要注意的是，Fayuvi属于一次性基因治疗，并不意味着治疗后无需进行医学观察。接受治疗后仍应按照要求进行实验室检查和长期随访，重点关注肝功能、血液学指标以及其他潜在安全性问题。如果出现持续发热、明显呕吐、异常出血、过敏表现或其他异常症状，应及时告知医疗人员，以便进一步判断是否与治疗相关。

参考资料：https://www.fayuvi.com/