文章摘要:伏索利肽(vosoritide)治疗软骨发育不全的真实反馈总体积极,主要表现为年生长速度提高、身高增长改善,但不同儿童的增幅存在差异,不能保证达到相同身高效果。
伏索利肽(Vosoritide)治疗软骨发育不全的真实反馈主要集中在身高增长加快、长期生长曲线改善及注射耐受性较好等方面,临床效果已得到多项真实世界研究支持。
2025年葡萄牙真实世界研究纳入27名2~14岁软骨发育不全儿童,治疗24个月后,身高标准差评分较基线提高约0.95 SD;年生长速度平均增加约1.62厘米/年。结果与此前临床试验趋势一致。
2026年拉丁美洲EVOLAC多中心研究纳入52名患儿,身高评分随治疗时间持续改善,部分家长报告孩子整体状态、日常活动及生活质量有所提升。研究中98%的照护者感受到积极变化,但这些主观反馈并不等同于所有患儿都会获得相同改善。
伏索利肽能够改善线性生长速度,但并不是无限增高药。其作用依赖骨骺开放状态,骨骺闭合后,药物无法继续通过促进生长板活动增加长骨长度。
存在明显差异。年龄、基础生长速度、治疗持续时间及个体生理特点均可能影响结果。研究显示,部分儿童改善较快,部分儿童增幅相对有限。
参考资料:American Journal of Medical Genetics|EVOLAC多中心研究https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42675811/
作者:王奕|药得医学编辑团队
医学审核:马志娟|药得医学审核团队
更新日期:2026年11月4日
免责声明: 本文仅作医药知识科普,不构成诊疗建议。用药请遵医嘱,具体以医生处方及最新版药品说明书为准。


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