加那索龙/加奈索酮（ganaxolone）处方说明书的要点梳理

文章摘要：加那索龙/加奈索酮（ganaxolone）是一种神经活性类固醇类抗癫痫药，适用于2岁及以上CDKL5缺乏症相关癫痫发作。药物通过调节GABA-A受体发挥抗惊厥作用，需每日3次随餐服用，并根据体重及肝功能调整剂量。

一、药品名称

通用名称：加那索龙、Ganaxolone

商品名称：Ztalmy、泽元安

其他名称：加奈索酮、加奈索隆、加那索龙口服混悬剂

剂型：口服混悬液。

二、适应症

加那索龙适用于治疗2岁及以上患者中与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。

CDKL5缺乏症是一种罕见的神经发育障碍，患者通常在婴幼儿时期出现癫痫发作，并可能伴随运动、认知及发育障碍。加那索龙是针对这一特定疾病相关癫痫发作的治疗药物，并非适用于所有类型癫痫。

三、用法用量

加那索龙推荐每日3次口服，必须随餐服用。体重不超过28kg的患者按体重计算剂量，体重超过28kg的患者采用固定剂量方案。剂量增加频率不得超过每7天一次。

1. 常规剂量滴定

体重≤28kg：**第1–7天，每次6mg/kg，每日3次；第8–14天，每次11mg/kg，每日3次；第15–21天，每次16mg/kg，每日3次；第22天起，每次21mg/kg，每日3次。

体重＞28kg：**第1–7天，每次150mg，每日3次；第8–14天，每次300mg，每日3次；第15–21天，每次450mg，每日3次；第22天起，每次600mg，每日3次。

2. 服药管理

每次测量药液前，将药瓶充分摇晃至少1分钟，静置1分钟后再使用药剂师提供的口服注射器量取剂量。不能使用家用茶匙或汤匙估算药量。首次开瓶后30天，剩余未使用的混悬液应丢弃。

3. 严重肝功能损害患者剂量

轻度（Child-Pugh A级）及中度（Child-Pugh B级）肝功能损害通常无需调整剂量。严重肝功能损害（Child-Pugh C级）患者应降低剂量：

体重≤28kg：**第1–7天每次2mg/kg；第8–14天每次3.66mg/kg；第15–21天每次5.33mg/kg；第22天起每次7mg/kg，均为每日3次。

体重＞28kg：**第1–7天每次50mg；第8–14天每次100mg；第15–21天每次150mg；第22天起每次200mg，均为每日3次。

4. 停药要求

停止加那索龙治疗时，应逐渐减少剂量，避免突然停药，以降低癫痫发作频率增加及癫痫持续状态的风险。

四、不良反应

加那索龙临床研究中，常见不良反应包括嗜睡、发热、唾液分泌过多和季节性过敏。其他报告的不良反应还包括上呼吸道感染、镇静、支气管炎、流行性感冒、步态障碍及鼻塞。

五、储存方法

加那索龙口服混悬液应在20℃–25℃条件下直立储存在原包装瓶中，允许温度偏移范围为15℃–30℃。瓶盖应保持紧闭，避免药液受到不适当的储存条件影响。首次开瓶后应在30天内使用，超过期限的剩余药液应丢弃，不应继续留存使用。

六、作用机制

加那索龙属于神经活性类固醇，其治疗CDD相关癫痫发作的确切机制尚未完全明确。目前认为，其抗惊厥作用主要与中枢神经系统中的γ-氨基丁酸A型受体（GABA-A）正向变构调节有关。GABA是中枢神经系统重要的抑制性神经递质。加那索龙通过增强GABA-A受体介导的抑制性神经传递，帮助降低神经元异常兴奋，从而发挥抗癫痫作用。

参考资料：美国DailyMed：Ganaxolone说明书https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=d91612c4-b03a-4be4-a1ee-6a13e3b83d4e

作者：王奕|药得医学编辑团队

医学审核：马志娟|药得医学审核团队

更新日期：2026年11月3日