米达美替尼（mirdametinib）在美国FDA属于孤儿药吗？

文章摘要：米达美替尼 (mirdametinib)是一种获得美国FDA孤儿药资格认定的MEK1/2靶向抑制剂，主要用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤。

一、米达美替尼为什么属于孤儿药？

1. 疾病具有罕见病属性：NF1是一种常染色体显性遗传性疾病，与NF1基因变异有关。患者可能出现皮肤咖啡牛奶斑、神经纤维瘤及丛状神经纤维瘤，部分病变可能累及重要神经和周围组织，难以通过手术完整切除。

2. 获得FDA孤儿药资格：米达美替尼于2018年10月30日获得美国FDA孤儿药资格认定。该资格主要用于鼓励罕见病药物研发，并不等同于正式上市批准。

3. 正式获批上市：2025年2月11日，FDA批准米达美替尼上市，商品名为Gomekli，适用于成人及2岁以上儿童中有症状且无法完全手术切除的NF1相关丛状神经纤维瘤。

二、米达美替尼的临床效果如何？

其获批依据包括ReNeu临床研究（NCT03962543），研究纳入114例患者。

- 成人患者客观缓解率（ORR）为41%。

- 儿童患者客观缓解率为52%。

研究主要通过MRI评估肿瘤体积变化，确认部分缓解要求肿瘤体积至少缩小20%。这说明米达美替尼能够帮助部分患者缩小肿瘤，但并不意味着可以彻底治愈NF1。

三、孤儿药是否意味着价格便宜？

并不是。孤儿药资格主要涉及研发激励政策，并不直接决定药品售价或医保报销。米达美替尼在美国上市后，不同国家的供应情况、价格及支付政策仍存在差异，中国患者还需关注国内上市审批和医保准入进展。

参考资料：FDA孤儿药数据库https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=655618

作者：王奕|药得医学编辑团队

医学审核：马志娟|药得医学审核团队

更新日期：2026年11月2日