米达美替尼（mirdametinib）的说明书全文及用药指南

一、基本信息

名称：mirdametinib

商品名称：Gomekli

其他名称：米达美替尼、米达替尼

生产厂家：SpringWorks Therapeutics, Inc.

二、适应症：

米达美替尼 (mirdametinib)适用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）的成人和儿童患者，这些患者有症状性丛状神经纤维瘤病（NF1），不适合完全切除。

三、用法用量：

1. 用药前评估

启动GOMEKLI治疗前，需完成两项核心检查：一是开展全面眼科评估，规避眼部用药风险；二是通过超声心动图检测患者射血分数（EF），排查心脏相关用药禁忌，保障用药安全。

2. 剂型及基础服用要求

本品包含胶囊、口服混悬液用片剂两种剂型。胶囊需整粒吞服，严禁打开、掰碎或咀嚼；片剂可直接整片吞服，也可分散于饮用水中制成混悬液服用，两种剂型给药均不受进食影响。无法吞咽胶囊的患者，可选用片剂混悬给药方式。

3. 标准推荐剂量

常规治疗以28天为一个周期，前21天持续给药，标准起始剂量为2mg/m²，每日口服两次、间隔约12小时，单日最大剂量不超过4mg/次、每日两次。剂量依据患者体表面积调整，0.40-0.69m²、0.70-1.04m²、1.05–1.49m²、≥1.50m²患者分别对应梯度剂量，体表面积＜0.40m²患者暂无明确推荐剂量。用药持续至病情进展或出现不可耐受毒性。漏服、呕吐后无需补服，直接按时服用下一剂即可。

4. 混悬液配制规范

将片剂加入5–10mL饮用水中，轻摇2–4分钟至完全分散为白色浑浊混悬液，即刻服用；服药后再加清水涮洗杯壁残留颗粒并服尽，药液配制后超30分钟未服用需丢弃。

5. 不良反应剂量调整

针对用药不良反应，需根据患者体表面积下调剂量，梯度调整早晚给药用量。若减量后仍无法耐受药物，需永久停药。

四、不良反应：

在mirdametinib的临床研究中，常见的不良反应包括皮疹、腹泻、恶心、疲劳、呕吐和肌肉骨骼疼痛等。此外，部分患者可能会出现更严重的不良反应，例如心脏功能异常（如左心室射血分数下降）、视网膜静脉阻塞或中性粒细胞减少。

五、供应和储存：

mirdametinib胶囊及口服混悬片剂的标准储存温度为20℃～25℃（68℉～77℉），允许短期温度浮动范围为15℃～30℃（59℉～86℉），遵循USP受控室温标准。药品需避光保存，以此保障药品稳定性，避免光照影响药效。

六、作用机制：

Mirdametinib是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)通路的上游调节因子。在体外，mirdametinib抑制MEK1和MEK2的激酶活性以及ERK的下游磷酸化。在NF1小鼠模型中，口服mirdametinib抑制ERK磷酸化，减少神经纤维瘤肿瘤体积和增殖。

关键词标签：GOMEKLI、适应症 副作用 用药前评估、剂型规格、给药方法、剂量标准、不良反应剂量调整 药品规格、包装信息、作用机制、储存条件、避光保存

参考资料：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=4c41bf90-5fa7-4935-a95c-e047ea6bbf8e