米达美替尼（mirdametinib）属于哪一类药物，主要用来治疗什么病症

文章摘要：米达美替尼 (mirdametinib)是一种口服MEK1/2抑制剂，主要用于治疗2岁及以上、患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性丛状神经纤维瘤（PN）、无法完全切除的成人和儿童患者。美国商品名为Gomekli，欧洲商品名为Ezmekly。

一、米达美替尼是什么类型的靶向药？

米达美替尼属于丝裂原活化蛋白激酶（MEK）抑制剂，主要作用于MEK1和MEK2。NF1基因异常可导致RAS/MAPK信号通路过度活跃，促进细胞异常增殖。米达美替尼通过抑制MEK信号传导，帮助控制丛状神经纤维瘤的生长。

二、米达美替尼主要治疗什么疾病？

美国FDA于2025年2月11日批准米达美替尼，用于2岁及以上NF1患者的症状性丛状神经纤维瘤，适用于无法通过手术完全切除的情况。这类肿瘤可能累及神经、血管及周围组织，引起疼痛、运动障碍或外观改变。米达美替尼为部分不适合完整手术切除的患者提供了口服靶向治疗选择。

三、米达美替尼怎么服用？

美国原研药说明书推荐剂量为每平方米体表面积2 mg，每日口服2次，每个28天治疗周期中连续服用21天，随后停药7天，可随餐或空腹服用。具体剂量需要根据体表面积、耐受情况及不良反应调整，不能直接将成人剂量套用于儿童。

四、米达美替尼有哪些用药风险？

常见不良反应包括皮疹、腹泻、恶心、呕吐、疲劳及肌肉骨骼疼痛。还需关注眼部毒性、左心室功能下降和严重皮肤反应。治疗期间应根据说明书进行眼科检查及心脏功能评估，出现视力变化或明显不适时及时处理。

参考资料：美国FDA：米达美替尼获批用于NF1相关丛状神经纤维瘤https://springworkstx.com/wp-content/uploads/2025/02/GOMEKLI-USPI-Final-Feb-11-2025_.pdf

作者：王奕|药得医学编辑团队

医学审核：马志娟|药得医学审核团队

更新日期：2026年10月26日