靶向药米达美替尼（mirdametinib）可以用于治疗成人神经纤维瘤吗？

米达美替尼 (mirdametinib)确实可以用于成人神经纤维瘤病1型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的治疗。美国FDA于2025年批准Gomekli，用于2岁及以上成人和儿童NF1患者中具有症状、且无法通过手术完全切除的丛状神经纤维瘤。因此，它并不是只针对儿童患者，符合适应证的成人同样可以使用。

1、成人NF1患者可以使用

NF1是一种遗传性疾病，部分患者会形成丛状神经纤维瘤。这类肿瘤可能累及神经、血管等重要结构，当肿瘤位置特殊或范围较广、无法安全完整切除时，药物治疗具有重要意义。米达美替尼目前就是针对这类患者开发的靶向治疗。

2、成人治疗效果受到关注

FDA公布的ReNeu研究纳入了成人和儿童NF1相关丛状神经纤维瘤患者。研究结果显示，米达美替尼能够使部分患者的目标肿瘤体积出现明显缩小，并且治疗反应具有一定持续性。FDA资料显示，研究共评价了114名成人和儿童患者。

3、主要针对症状性、不可手术切除的PN

需要注意，米达美替尼并不是所有神经纤维瘤患者都适合使用。其FDA批准适应证强调“症状性”和“无法完全切除的丛状神经纤维瘤”，因此单纯存在NF1或者发现神经纤维瘤，并不等同于符合米达美替尼用药条件。

4、成人和儿童均有对应治疗方案

Gomekli属于口服MEK抑制剂，可按照产品说明书进行持续治疗。其治疗周期和剂量需要结合患者年龄、体表面积及药物耐受情况确定，不能简单按照成人和儿童使用相同剂量。

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参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB07101