米达美替尼（mirdametinib）药品说明书包含哪些适应症、用法用量与注意事项内容

米达美替尼 (mirdametinib)是SpringWorks Therapeutics开发的一种口服MEK1/2抑制剂，主要用于1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤的治疗。美国FDA于2025年2月批准Gomekli，用于2岁及以上成人及儿童NF1患者，适用于具有症状性丛状神经纤维瘤（PN），且肿瘤无法通过完整手术切除的情况。

1、剂型与用药前评估

Gomekli目前包括胶囊和口服混悬液用片剂两种剂型。开始治疗前，需要进行全面眼科检查，并通过超声心动图评估左心室射血分数（EF），为后续治疗期间的眼部和心脏安全性监测提供基线。治疗过程中也应根据情况继续进行眼科和心脏功能评估。胶囊应完整吞服，不宜打开、压碎或咀嚼；口服混悬液用片剂既可以直接吞服，也可以分散在饮用水中后服用，给药时不受进食影响。对于无法吞咽胶囊的患者，可选择片剂制成混悬液使用。

2、推荐剂量及服用方法

米达美替尼采用按体表面积计算的个体化给药方案。通常以28天作为一个治疗周期，其中连续21天服药，随后停药7天。推荐起始剂量为2mg/m²、每日2次，约间隔12小时，单次最高4mg，具体剂量需要根据患者体表面积确定；体表面积过小的儿童目前没有明确的推荐剂量。如果出现不良反应，可以按照患者体表面积逐级降低剂量；若经过适当减量后仍无法耐受，则可能需要永久停止治疗。漏服或服药后发生呕吐时，一般不需要额外补服，按照原计划等待下一次给药即可。

3、口服混悬液配制注意事项

使用片剂制备混悬液时，可将药片加入5～10mL饮用水中，轻轻振荡约2～4分钟，使其充分分散形成白色浑浊液体，配制后应尽快服用。随后可用少量清水冲洗容器，将残留药物一并服下。如果混悬液放置超过30分钟，则不宜继续使用。

4、主要不良反应及重点监测

米达美替尼治疗期间可能出现皮疹、腹泻、恶心、呕吐、疲劳以及肌肉骨骼疼痛等不良反应。该药存在眼部毒性、左心室功能下降和皮肤不良反应等风险，其中眼部不良反应可涉及视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离及视物模糊。

此外，治疗可能影响左心室射血分数，因此治疗前应完成EF评估，并在治疗过程中进行复查；若出现明显心脏功能异常、严重皮肤反应或眼部异常，应根据严重程度采取暂停、减量或停药等措施。

5、作用机制与储存

米达美替尼属于MEK1/2抑制剂，主要作用于RAS/MAPK信号通路。MEK1/2位于ERK信号通路上游，药物抑制MEK活性后，可减少下游ERK磷酸化。在NF1相关丛状神经纤维瘤中，该机制有助于抑制异常细胞增殖及肿瘤生长。

药品应按照说明书要求避光、在受控室温条件下保存，一般储存温度为20～25℃，短时间温度波动可允许在15～30℃范围内。实际储存和使用过程中，应保持包装完整，并按照药品说明书规定进行保存。

参考资料：https://springworkstx.com/wp-content/uploads/2025/02/GOMEKLI-USPI-Final-Feb-11-2025_.pdf