沃拉西地尼/伏昔尼布（vorasidenib）真实治疗脑胶质细胞瘤效果怎么样

摘要：伏昔尼布/沃拉西地尼（vorasidenib）是一种针对IDH1/IDH2突变的靶向药。III期INDIGO研究显示，它能够延长部分2级胶质细胞瘤患者的无进展生存期，并推迟后续抗肿瘤治疗的时间。

一、III期临床研究显示无进展生存期明显延长

- 研究对象：INDIGO研究共纳入331例IDH1或IDH2基因突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，患者此前至少接受过一次手术，且没有接受过化疗或放疗。

- 研究结果：接受沃拉西地尼治疗的患者，中位无进展生存期约为27.7个月；安慰剂组约为11.1个月。这意味着沃拉西地尼组患者的疾病进展时间明显推迟。

- 统计学意义：研究报告的疾病进展或死亡风险比（HR）为0.39，提示治疗组的疾病进展或死亡风险相对降低约61%。这并不等于肿瘤缩小61%，也不代表每位患者都能延长相同时间。

二、沃拉西地尼的主要治疗价值是什么？

沃拉西地尼可以抑制突变型IDH1或IDH2酶，减少异常代谢产物2-羟基戊二酸的生成，从而干预肿瘤细胞异常分化和生长相关过程。对符合适应症的患者而言，其价值不仅是延缓影像学进展，也可能推迟放疗、化疗等后续治疗的启动时间。

三、哪些患者更需要关注治疗效果？

沃拉西地尼主要适用于携带敏感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。用药前需要明确病理分型和分子检测结果。研究数据不能直接套用于所有脑胶质瘤，尤其不能据此推断其对高级别胶质瘤或IDH野生型肿瘤同样有效。

治疗期间还需关注肝功能变化。疲劳、头痛、腹泻、恶心等也可能出现，转氨酶升高是需要重点监测的安全问题。

参考资料：EMA对vorasidenib的临床研究https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/voranigo