阿考米迪/阿库米地司（acoramidis）-attruby获 FDA 批准用于心肌病治疗是真的吗？

美国食品药品监督管理局（FDA）已于2024年11月22日批准阿库米地司（acoramidis）上市，用于治疗成年患者的野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM；罕见病），主要治疗目标是降低心血管死亡以及心血管相关住院风险。FDA的公开资料明确记载了这一适应证，因此“阿考米迪获FDA批准用于ATTR心肌病治疗”的说法是准确的。

从药理机制来看，阿考米地司并不是直接清除已经形成的淀粉样蛋白沉积，而是作用于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体稳定过程。正常情况下，TTR主要负责运输甲状腺素以及与维生素A转运有关的视黄醇结合蛋白。当TTR四聚体稳定性下降时，单体更容易解离并发生错误折叠，进一步形成淀粉样沉积，最终可能累及心脏。

Attruby属于口服TTR稳定剂，通过增强TTR四聚体稳定性，减少其解离和后续淀粉样变性过程。FDA说明书将其描述为用于ATTR-CM成人患者的治疗药物。该药还有一个比较有特点的研发思路，即模拟TTR基因中具有保护意义的T119M自然变异所产生的稳定作用。BridgeBio公布的信息显示，阿考米地司属于接近完全稳定TTR的药物，其设计目的就是从蛋白质稳定层面干预ATTR-CM发生发展的基础过程。

因此，它并不是针对某一个特定致病基因突变的靶向药，野生型ATTR-CM同样属于FDA批准的治疗范围。当前Attruby推荐剂量为356mg片剂每次2片、每日2次，可随餐或空腹服用，整片吞服。

关键词标签：阿考米迪 阿库米地司 acoramidis Attruby ATTR-CM 转甲状腺素蛋白 淀粉样变性心肌病

参考资料：https://attruby.com/how-can-attruby-help