阿库米地司(acoramidis)属于转甲状腺素蛋白稳定剂,并不是传统意义上的降压药、抗心律失常药,也不同于直接针对血脂或血栓的常用心血管药物。它的特点是针对ATTR淀粉样变的蛋白异常过程发挥作用,因此在ATTR心肌病治疗中具有比较明确的疾病机制针对性。正常情况下,TTR主要以稳定的四聚体形式存在。当四聚体发生解离后,产生的单体可能进一步错误折叠并形成淀粉样纤维,最终沉积于组织。阿库米地司能够结合TTR,使其四聚体结构保持稳定,从而减少这一异常过程。
参考资料:https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a625013.html
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