阿库米地司(acoramidis)是一种甲状腺素运载蛋白(TTR)稳定剂,主要用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。这类疾病的一个重要特点,是异常TTR蛋白形成淀粉样物质并沉积在心脏组织中,随着病程发展可能影响心肌舒张和心脏功能。阿库米地司并不是传统意义上的利尿药或改善心率药物,而是从淀粉样蛋白形成的源头环节进行干预。其主要机制是与TTR的甲状腺素结合位点结合,使TTR四聚体结构更加稳定,减少四聚体解离成单体的过程,而TTR四聚体解离是淀粉样物质形成的重要步骤。
参考资料:https://en.wikipedia.org/wiki/Acoramidis
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