阿库米地司(acoramidis)是一种针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM;罕见病)的新型口服治疗药物,海外商品名为Attruby。该药的主要特点是稳定转甲状腺素蛋白(TTR)四聚体,从而减少异常TTR解离以及进一步形成淀粉样蛋白沉积,对疾病进展产生影响。

从海外上市进展来看,Acoramidis于2024年11月在美国获得批准用于医疗用途,商品名为Attruby,随后于2025年2月在欧盟获得批准。由此来看,阿考米迪目前已经在美国和欧盟进入正式医疗应用阶段,在淀粉样变性心肌病药物领域具有较高关注度。其适应症主要围绕成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病,治疗目标是降低疾病进展带来的心血管负担。
阿考米迪与传统心衰药物的治疗思路存在区别。ATTR-CM的疾病基础与TTR蛋白异常折叠、沉积有关,因此稳定TTR四聚体是阿考米迪的重要作用机制。对于已经明确存在ATTR相关心肌病的患者,这类疾病修饰治疗具有一定特殊性。
中国市场方面,阿考米迪原研药目前尚未在国内正式上市,因此不能按照国内已经获批的心脏病药物理解。海外已经获批并不等于中国同步上市,也不代表已经进入国内医保。
总体而言,阿考米迪已经在海外完成重要上市节点,美国于2024年11月批准,欧盟于2025年2月批准;中国大陆目前尚未正式上市。随着ATTR-CM诊疗关注度提高,阿考米迪作为TTR稳定剂的市场关注度也在持续增加。
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参考资料:https://en.wikipedia.org/wiki/Acoramidis
免责声明: 本文仅作医药知识科普,不构成诊疗建议。用药请遵医嘱,具体以医生处方及最新版药品说明书为准。


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