阿库米地司（acoramidis）的核心作用并不是传统意义上的扩张血管或增强心肌收缩，而是针对转甲状腺素蛋白（TTR）异常解离和淀粉样蛋白形成过程发挥作用。转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM；罕见病）患者体内TTR蛋白形成的淀粉样沉积可逐渐累积于心肌，造成心肌结构和功能异常。阿考米迪通过稳定TTR四聚体，从疾病形成机制上减少异常蛋白解离。
阿考米迪可以结合TTR的甲状腺素结合位点，减慢TTR四聚体解离为单体的过程。TTR四聚体解离被认为是淀粉样蛋白形成过程中的关键限速步骤，因此稳定四聚体有助于降低后续淀粉样变性过程。
接受推荐剂量Attruby治疗的ATTR-CM患者，血清TTR水平在治疗约28天后出现升高；体外检测显示，接近完全的TTR稳定作用同样可以较早观察到，并持续至30个月研究结束。
在ATTR-CM研究中，治疗30个月时，Attruby组NT-proBNP和肌钙蛋白I的升高幅度低于安慰剂组。其中NT-proBNP的增加幅度约为安慰剂组的一半，这与其减少心肌应激和疾病进展相关指标变化的药理表现相符。
Attruby用于成人ATTR-CM，可降低心血管死亡和心血管相关住院风险。需要注意的是，“稳定TTR蛋白”并不意味着已经形成的心肌淀粉样沉积能够立即消失，其主要治疗思路是稳定异常蛋白、减少进一步淀粉样蛋白形成，从而延缓疾病进展。
参考资料：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/search.cfm?labeltype=human&query=Acoramidis
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